Sutimlimab显示出难以治疗的罕见血液疾病的希望

在今天在血液中报道的首次人体临床试验中，研究药物sutimlimab似乎可有效治疗冷凝集素疾病，这是一种罕见的慢性血液疾病，目前尚无批准的治疗方法。

冷凝集素疾病是由免疫系统故障引起的，这种免疫系统导致抗体 - 血液中产生的免疫系统成分，帮助身体抵抗疾病 - 错误地锁住并杀死红细胞。该疾病是一种溶血性贫血症，当骨髓不能像破坏时那样快速产生红细胞时就会发生这种情况。

在该研究中，特异性C1s抑制剂sutimlimab迅速停止了红细胞的破坏，增加了血红蛋白水平，消除了患者输血的需要，并且没有引起严重的副作用。

维也纳医科大学的资深作者Bernd Jilma医师表示，“这种药物耐受性良好，血红蛋白水平有临床意义上的增加，并且排除了输血的需要，即使多次治疗失败的患者也是如此。”

冷凝集素病被认为影响了美国和欧洲的大约10,000人。大多数患有这种疾病的患者已超过50岁。

迄今为止，还没有美国食品和药物管理局(FDA)批准的冷凝集素疾病治疗方法，尽管利妥昔单抗 - 一种治疗某些血癌的方法 - 已被用于或不用化疗，但成功率有限。

该研究包括10名56-76岁的患者。患者患有冷凝集素疾病，中位数为5年，许多患者接受了多次不成功的治疗。在入组时，所有患者的血红蛋白水平都低于正常水平，血红蛋白是红细胞的一个组成部分，负责将氧气输送到全身的细胞和器官。6名患者接受定期输血以控制他们的症状。

Jilma博士说，在那些做出反应的患者中，在服用全剂量sutimlimab的第一周内，红细胞的破坏停止，患者的血红蛋白水平显着增加。7名患者在6周内响应并且血红蛋白水平中值增加4克/分升(g / dL)，基线为7.5 g / dL。4名患者的血红蛋白水平恢复正常。

当停止sutimlimab治疗并且药物离开患者的血液时，血红蛋白水平下降并且再次开始破坏红细胞。然而，当治疗恢复时，这些影响再次逆转。通过定期输血维持的6名患者在接受sutimlimab治疗时仍保持无输血长达18个月。

“如果安全性结果仍然是阳性，sutimlimab可能成为冷凝集素疾病的第一个批准治疗方案，”Jilma博士说。“该药物明确解决了未满足的医疗需求，因为我们已经看到多种先前疗法失败的患者的快速，强烈反应。”

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