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工程B细胞工厂生产持久治疗

2019-05-05 09:53:12 • 来源：

科学家正在开发一种系统，使用基因编辑的B细胞来治疗多种疾病，包括血友病，自身免疫性疾病和传染病等蛋白质缺乏症。西雅图儿童研究所的科学家们在2019年美国基因和细胞治疗学会年会上提出了研究成果，迄今为止，新型治疗系统的临床试验取得了成功。

血浆B细胞对于短期和长期免疫抗体持续感染和预防未来感染至关重要。与其他相对短寿命的免疫细胞不同，血浆B细胞可以存活数十年，不断产生抗体。注意到这些因素，一些科学家正在探索利用浆细胞对抗儿童疾病的方法。

在目前的研究中，研究人员成功地对人类B细胞进行遗传重编程，以充当能够通过基因编辑提供连续，高剂量的治疗性蛋白质的细胞工厂。

该模型将允许科学家继续测试和改进治疗，重点是如何最好地操纵B细胞，使其适合临床使用。为了测试治疗，该团队开发了具有与人类中长寿抗体分泌细胞存活所必需的相同分子特征的小鼠模型。这使他们能够证明其重编程的B细胞能够存留在骨髓中并在相对较长的时间内产生高水平的治疗性蛋白质。

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