由基因编辑治疗开发者组成的再生医学联盟(ARM)的一个特别工作组今天站在人类临床研究中对生殖系基因编辑的新兴科学共识，而不涉及法律，道德和其他影响 - 声明旨在阐明在治疗应用中使用该技术的生物伦理框架。

ARM的基因编辑工作组提供了对体细胞基因编辑治疗应用研究的认可，该研究未将遗传修饰传递给后代 - 以及它对种系基因编辑(精子，卵子和受精胚胎)的反对用于人类植入目的，以及植入携带基因修饰细胞的人胚胎。特别工作组将体细胞定义为包括多能干细胞。

“基因编辑技术尚未成熟到人工试验编辑的种系细胞是合适的。这种类型的基因编辑涉及的许多重要的安全，伦理，法律和社会问题仍未得到解决，“专责小组表示。“除非并且直到有关种系基因编辑的伦理和潜在安全性问题得到充分解决，否则我们不支持或纵容人类临床试验或人类植入中的种系基因编辑。”

工作组补充说，解决这些问题应由FDA和欧洲药品管理局通过不断发展的国家和地区监管框架来完成，该小组称赞该框架“对于支持这些技术的适当开发非常重要，应作为主要监管和执法机制。”

该小组将该建议与通过“任意和辅助监督机构或程序”解决法律和道德问题的警告联系在一起，根据工作队的说法“可能会带来推迟研究和开发工作的风险，这反过来会对受到影响的人产生不利影响患者人群。

在其声明中，工作组还表示支持国家标准与技术研究所的NIST基因组编辑联盟，美国药典，国际标准化组织(ISO)和其他“公认的” 管理基因编辑研究的标准制定。标准制定组织。专责小组补充说，标准应解决关键概念，包括脱靶效应及其对肿瘤抑制因子和癌基因的影响，以及遗传嵌合体的测量和监测。

“安全和道德的方式”

“作为利用基因编辑技术的治疗开发者，我们必须确保我们的努力首先在安全和道德的问题上进行，”Sangamo Therapeutics首席执行官兼ARM基因编辑任务组联合主席Sandy Macrae表示，在原则声明附带的新闻稿中说。“凭借我们目前的知识基础，这意味着只关注不改变种系的方法，除非并且直到有关种系基因编辑的伦理和潜在安全问题得到充分解决。”

联盟声明由Sangamo和其他12名基于基因编辑的治疗开发者签署，包括：Audentes Therapeutics，bluebird bio，BlueRock Therapeutics(Bayer本月早些时候同意以高达6亿美元收购)，Caribou Biosciences，Casebia Therapeutics，和CRISPR治疗学。

其中12个是Editas Medicine，Homology Medicines，Intellia Therapeutics，LogicBio Therapeutics，Precision Biosciences和Tmunity Therapeutics。

工作组在日内瓦发表声明，世界卫生组织(WHO)的人类基因组编辑治理和监督专家咨询委员会将于明天开会，通过基因组编辑评估有效措施，以阻止和预防人类怀孕的发生。胚胎。该委员会建议不要将人类种系基因组编辑的临床应用视为“此时不负责任” - 这是世卫组织上个月接受的建议。

“基因编辑是一项快速发展的技术，代表了医学上最令人兴奋的发展之一。这些技术将成为下一代高级疗法不可或缺的一部分，我们欢迎他们为患者提供重要且可能挽救生命的治疗方法，“ARM首席执行官珍妮特兰伯特说。“与所有突破性的生物技术一样，我们需要在研究和开发实践中谨慎行事，并确保细胞遗传修饰的工作在这些原则中概述的生物伦理框架内进行。”

呼吁暂停

ARM基因编辑工作组回应了60多位基因组编辑和基因治疗专家的观点，他们在4月24日致卫生和人类服务部秘书Alex Azar的一封信中敦促对种系编辑进行“有约束力的全球暂停”(HHS)。他们认为，这种暂停应该成立，“直到严肃的科学，社会和道德问题得到充分解决。”

今年3月，来自7个国家的18名主要研究人员和伦理学家在3月13日发表的一篇评论中呼吁临时暂停人类种系编辑的所有临床应用，等待在一定条件下建立国际治理框架以进行研究。在大自然中。

在有报道称中国研究员何建奎博士在种系编辑后监督双胞胎女孩的出生后，科学界内部出现了国际上的愤慨和谴责。

他在第二届人类基因组编辑峰会上为自己的研究辩护，该组织委员会发表了一份批评其研究的结束语。他在一月份解雇他的大学科技(SUSTech)在深圳，中国南方大学发布的中国官方调查到他的行动，