出乎意料的决定是美国批准了肌营养不良症药物

美国卫生监管部门批准了第二种药物，用于使肌萎缩性疾病虚弱的方法，这是在四个月前出于安全考虑而拒绝该药物后做出的令人惊讶的决定。

该裁决标志着食品药品监督管理局第二次根据早期结果对该疾病进行了初步批准，并有可能引起人们对清除未经证实的药物的标准的质疑。

美国食品药物管理局周四晚表示，已批准Sarepta Therapeutics的Vyondys 53用于患有Duchenne型肌营养不良症的患者。在美国，大约每3,600名男孩中，Duchenne病会影响1名，通常在患者20多岁或30多岁时会导致肌肉无力，活动不力和早期死亡。该药物是一种特定类型的药物，可影响约8%患有杜兴氏症的男孩。

八月份，FDA似乎拒绝了这种可注射药物，并给该公司写了一封信，标明在动物研究中存在感染风险和肾损伤病例。但是Sarepta对这一决定提出了异议，将其提请FDA药品中心领导。根据Sarepta新闻稿，该公司重新提交了其应用和数据，而FDA撤销了该决定。

FDA周四表示，医生应监测服用该药的患者的肾脏功能。该药物最常见的副作用包括头痛，发烧，腹痛和恶心。其他反应包括皮疹，发烧，荨麻疹和皮肤刺激。

突如其来的批准使公司股价在周五交易中飙升了36%以上。但一些华尔街分析师表示，该批准表明该机构放宽了标准。

这张2018年8月2日的档案照片显示，美国食品药品监督管理局(FDA)在位于马里兰州银泉市(Silver Spring)的该机构园区的一个公交车站后面的FDA大楼后面.2019年12月12日，星期四，美国健康监管机构表示已批准药物Vyondys 53导致肌肉萎缩，使人虚弱，这是在四个月前出于安全方面的考虑而拒绝使用该药物后做出的一个意外决定。(美联社照片/杰奎琳·马丁，档案)

分析师Debjit Chattopadhyay在给投资者的报告中写道：“我们认为，该机构突然做出决定并不能激发人们的信心。”

这是Sarepta药物第二次遵循不同寻常的批准途径。在2016年，FDA负责人批准了该公司的首个肌营养不良症药物，否决了机构审查员的意见，认为没有证据表明该药有效。该决定还伴随着患者家属，政客和医生的激烈游说运动。机构批评家认为，FDA可能屈服于外部压力。

根据初步结果，Vyondys获得了“加速批准”，显示它增强了有助于肌肉纤维生长的蛋白质。但是该药物尚未被证明能改善患者的活动能力或健康状况。FDA要求Sarepta对这两种药物的这些措施进行后续研究。如果该公司未能证明药物对患者有帮助，则FDA可以撤回批准，尽管很少这样做。

Vyondys的后续研究将于2024年完成。该公司称，对于典型的患者(一个体重44磅的孩子)，该药物每年的费用为30万美元。那和Sarepta的早期药物价格一样。

分析师表示，这一意外决定可能会给其他具有可疑研究结果的实验药物带来好兆头，其中包括备受关注的药物阿尔茨海默氏病药物，该药物即将在该机构面世。

该药物的开发者10月份报告了结果，表明他们的药物可能是减缓阿尔茨海默氏症患者智力下降的首个药物。但是许多专家对此表示怀疑，他们注意到在药物开发过程中进行了不寻常的研究变更和分析。

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