介绍性血栓性血小板减少性紫癜及常规阿莫西林治疗儿童

获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是由超大型von Willebrand因子多聚体上的血小板聚集引起的。这种微血管血栓形成会导致多器官缺血，并可能危及生命。每日血浆置换和免疫抑制疗法可诱导缓解，但因微血栓形成而导致的死亡率和发病率仍然很高。

方法

Caplacizumab是一种抗von Willebrand因子人源化的单可变域免疫球蛋白(Nanobody)，可抑制超大型von Willebrand因子多聚体与血小板之间的相互作用。在这个2期对照研究中，我们在血浆置换过程中以及之后的30天中，将获得性TTP的患者随机分配至皮下caplacizumab(每天10 mg)或安慰剂。主要终点是反应时间，定义为已确认的血小板计数正常化。主要的次要终点包括病情加重和复发。

结果

75名患者接受了随机分组(36名患者接受卡马珠单抗治疗，39名患者接受安慰剂治疗)。与安慰剂相比，caplacizumab显着缩短了反应时间(中位时间减少了39%，P = 0.005)。卡泊珠单抗组中有3例病情加重，而安慰剂组为11例。卡帕珠单抗组中的八名患者在停止研究药物后的第一个月出现复发，其中七名患者的ADAMTS13活性仍低于10%，表明自身免疫活性尚未解决。与出血有关的不良事件多数为轻度至中度，与安慰剂相比，卡培珠单抗更为常见(54%的患者与38%的患者)。两组其他不良事件的发生频率相似。安慰剂组有2名患者死亡，

结论

与安慰剂相比，Caplacizumab可以更快地缓解急性TTP发作。在治疗期间，维持了卡帕珠单抗的血小板保护作用。与安慰剂相比，Caplacizumab与出血倾向增加有关。

支持严重急性营养不良儿童(包括在接受营养治疗计划时常规使用抗生素)的社区治疗方案的高质量证据仍然有限。考虑到与常规抗生素使用相关的耐药性产生的成本和后果，需要更多的证据来支持这种做法。

方法

在尼日尔进行的一项双盲，安慰剂对照试验中，我们随机分配了6到59个月大且没有严重急性营养不良的孩子接受阿莫西林或安慰剂治疗7天。主要结果是在第8周或之前恢复营养。

结果

共有2412名儿童接受了随机分组，其中2399名儿童被纳入分析。阿莫西林组65.9%的儿童(1199的790)中有营养恢复，安慰剂组62.7%的儿童(1200的752)中有营养恢复。营养恢复的可能性没有显着差异(阿莫西林与安慰剂的风险比为1.05; 95%置信区间[CI]为0.99至1.12; P = 0.10)。在二次分析中，阿莫西林使转移至住院治疗的风险降低了14%(阿莫西林组为26.4%，而安慰剂组为30.7%;风险比为0.86; 95%CI为0.76至0.98; P = 0.02)。

结论

我们发现在尼日尔，从简单的严重急性营养不良中恢复营养对常规抗生素使用没有益处。在有足够的基础设施进行并发症监测和管理的地区，卫生保健机构可以考虑在治疗单纯性严重营养不良的方案中取消常规使用抗生素

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