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基因组编辑如何 何时以及为什么

2018-12-04 16:26:11 • 来源：

在科学进步的同时，公众对基因组编辑的兴趣正在迅速加速。曾经的科幻小说现在可以被视为“科学事实”。基因组编辑的新工具允许研究人员改变不同生物的DNA，例如植物，细菌和动物(包括人类)，这可能导致身体特征的变化。

基因组编辑如何 何时以及为什么

目前的基因组编辑涉及使用像剪刀一样的技术，在特定位置切割DNA。切割后，科学家可以在该部位移除，添加或替换DNA。然后，研究人员可以更详细地探索生物体DNA组成(其基因型)与性状表现(其表型)之间的关系。

在过去二十年中已经有一些基因组编辑技术可用，包括同源重组，锌指核酸酶(ZFN)和转录激活因子样效应核酸酶(TALEN)。虽然对某些应用有用，但这些技术可能耗时，昂贵且使用复杂。它们也往往效率低下，导致“脱靶”编辑(其中基因组区域被无意编辑)。

2009年开发的一种名为CRISPR / Cas9(简称CRISPR)的新工具彻底改变了基因组编辑领域。CRISPR代表Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，比旧的基因组编辑方法更简单，更快速，更便宜，更准确，并且已迅速成为大多数科学家的首选技术。

使用CRISPR，现在可以更轻松地编辑动物(如小鼠和斑马鱼)的基因组。这使研究人员能够修改特定基因并研究对动物健康产生的后果。特别是，这允许创建基于动物的疾病模型并用于重要的研究项目。

在NHGRI校内研究计划中，Shawn Burgess博士使用基因组编辑技术，使用斑马鱼模型研究人类耳聋的原因。在NHGRI胚胎干细胞和转基因小鼠核心工作，主任Lisa Garrett已经开发出用于有效生成转基因小鼠的基因编辑方案，并且她使用CRISPR / Cas9和其他基因编辑工具维护了更新的方案指南。此外，正在测试基因组编辑工具用于基因治疗以治疗人类疾病; 当这些技术的使用局限于体细胞(或非生殖)细胞时，如皮肤或肝脏细胞，DNA的变化不会传递给后代。对于这种应用，最小化脱靶效应是至关重要的，因为基因组错误部分的变化可能会对其他生物过程产生负面影响。

NHGRI校外研究计划刚刚为加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna博士和合作者颁发了新的基因组科学卓越中心(CEGS)奖。这些研究人员以CRISPR-Cas9基因组工程技术为基础，旨在创建检测，改变和记录单个细胞和组织中基因组序列和输出的方法。

与此同时，令人兴奋的新实验室进展提出了许多问题：目前如何使用基因组编辑，以及将来如何使用它?基因组编辑的伦理问题是什么?科学界和公众对基因组编辑的进展有何看法?

为了提供与这些问题相关的信息，NHGRI政策，通信和教育部的政策和计划分析处开发了一个关于基因组编辑的网络资源。该资源描述了不同基因组编辑技术的技术方面以及相关的伦理问题，例如安全性，知情同意，正义和公平以及涉及胚胎细胞的研究。

由于公众对基因组编辑工具有各种各样的观点和关注，因此该资源旨在提供信息以促进正在进行的讨论。资源将相关信息集中到一个位置，供那些有兴趣学习更多关于基因组编辑的人使用。

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