适用于临床基因治疗的实用基因传递系统

卡塔尔威尔康奈尔医学院的一名博士后研究员(WCMC-Q)获得了10万美元的资助，用于开发一种在基因治疗中将基因传递到人体细胞的实用方法，这是对某些癌症和心脏病的潜在治疗方法。

来自美国埃默里大学医学院WCMC-Q的研究员雷切尔·琼斯发现了这种独特的载体，一种能够携带DNA进入细胞的粒子，同时与WCMC-Q的高级研究员Michael Pungente合作。她将在未来三年内获得100,000美元用于研究将遗传物质输送到细胞中用于治疗目的的分子。

“追踪细胞中的传统载体通常需要在载体或核酸有效载荷上使用荧光标记，”琼斯解释说。“这种荧光标签增加了载体 - 核酸复合物的体积，改变了它的大小和填充特性，随后改变细胞摄取和释放细胞中的核酸有效负载。”

这些标签不适合基因治疗，因此在临床环境中难以预测这些载体的行为而没有荧光标签。

琼斯开发的载体是一种衍生自维生素A的多烯类胡萝卜素脂质。它的独特之处在于它没有荧光标记，肉眼可见自然光芒四射。它还具有一些特性，使其在研究中比传统的矢量方法更稳定。

因为载体可以在没有任何包袱的情况下使用，所以在体外研究期间使用的相同载体 - 核酸组合可以用于任何人体试验。

“这项研究特别令人兴奋地进入了一个关键领域，这个领域将改变我们将疾病应对未来的方式。” WCMC-Q研究副主任Khaled Machaca说。

“如果你想要一种有效的基因疗法，你就会面临障碍，因为你将物质插入一个复杂的系统 - 人体 - 并且在它到达目标细胞之前存在很多危险。我们希望跟踪这个过程会有所帮助我们发现了成功的治疗策略，“琼斯说。

琼斯是卡塔尔国家研究基金会(QNRF)提供的青年科学家研究体验计划(YSREP)的六位获奖者之一，该计划今年首次获得140万美元的奖金。

YSREP项目经理Mounir Tag表示，其他五笔拨款用于在卡塔尔不同领域工作的研究人员。其范围从先进的阿拉伯机器翻译到机器人到亚细胞显微镜。

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