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黄斑变性的第一次基因治疗手术是成功的

2019-02-22 09:56:42 • 来源：

该治疗首次针对年龄相关性黄斑变性(AMD)的潜在遗传原因，仅在英国就影响了60多万人。一名80岁的妇女是第10例AMD经历的过程作为治疗的安全性的临床试验的一部分。现在将定期监测她的愿景，看看手术是否成功。该试验的参与者已经遭受了一些视力丧失，但如果治疗证明是成功的，那么目标是在患有视力丧失并使疾病进入轨道之前治疗AMD患者。

黄斑变性的第一次基因治疗手术是成功的

在AMD中，参与眼睛自然防御系统(补体系统)的基因开始出现故障。这导致视网膜中央部分(黄斑)中的细胞死亡，并且它们永远不会更新。最终，一个人开始失去他们的中心视野和看到细节的能力。

在这项开创性的手术中，麦克拉伦将携带合成基因的病毒注射到患者眼睛后方。

该病毒进入视网膜细胞并释放该基因，帮助眼睛制造一种可防止视网膜细胞死亡的蛋白质。这可以保持黄斑健康。

“我们利用病毒的力量，一种天然存在的有机体，将DNA传递到病人的细胞中，”麦克拉伦说。

如果成功，该手术可能对患有AMD的人的生活质量和独立性产生重大影响。

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