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基础编辑药物开发者Beam Therapeutics筹集了1.35亿美元的B系列融资

2019-03-07 10:16:40 • 来源：

Beam Therapeutics公司去年由CRISPR创始人冯章博士创立，通过基础编辑开发治疗药物，今天表示完成了1.35亿美元的B轮融资，在不到一年的时间内将其总资本提升至2.22亿美元。Beam称，它将利用融资收益推动下一代CRISPR技术的发展，扩大其基础编辑计划，并进一步扩大其科技领先地位。

基础编辑药物开发者Beam Therapeutics筹集了1.35亿美元的B系列融资

“通过这笔资金，我们将继续扩大我们的团队和能力，扩大我们在基础编辑技术方面的领导地位，并将我们的管道推向临床开发，我们希望对患有严重遗传病的患者产生影响，”Beam CEO John Evans在一份声明中说。

B系列吸引了几位新投资者，包括GV，2009年作为Google Ventures推出的Alphabet风险投资部门，以及Redmile Group，Cormorant Asset Management，Altitude Life Science Ventures以及其他未披露的投资者。参与的还有现有的投资者，包括F-Prime Capital，ARCH Venture Partners，Eight Roads Ventures和Omega Funds。

F-Prime和ARCH领导了去年推出的价值8700万美元的A轮融资。这笔融资足以让公司在201年8月发布的GEN “ 利用基因编辑的十大公司 ”A-List中排名第四。

“自去年推出Beam以来，我们在实现基础编辑器作为一类新型精准基因药物的目标方面取得了重大进展，”埃文斯说。“我们现在正在开展10项活动计划，并将我们的团队扩展到70多名员工。”

Beam表示，它位于马萨诸塞州剑桥市，其基础技术可以在单个字母A，G，C或T的水平上编辑基因组，而不会切割DNA或RNA链。该公司指出，超过一半与疾病相关的遗传错误是由数十亿个核碱基或构成人类基因组的“碱基”的单字母变化引起的。

该公司应用CRISPR碱基编辑技术对DNA和RNA中的单碱基进行永久性，特异性编辑。通过精确修改基因组以消除错误或写入保护性变化，Beam原因，其基本编辑的新方法可能为各种疾病的新疗法提供支持。

纠正肝脏疾病基因

虽然梁没有透露其处理管道的细节，该公司的网站包括在2018年10月8日公布的研究在自然医学在与代谢性肝病，成人苯丙氨酸羟化酶的表型相关联的基本编辑技术修正基因瑞士研究(Pah)enu2小鼠，人类常染色体隐性肝病苯丙酮尿症(PKU)的模型。

研究人员设计并验证了内含蛋白分裂碱基编辑器，该编辑器允许将融合蛋白分成两部分，从而规避了腺相关病毒(AAV)载体的有限载货能力。

作者总结说：“我们的研究结果表明，使用AAV介导的基础编辑试剂的体内靶向遗传性疾病是可行的，证明了治疗应用的潜力。”

去年，张与其他两位基因编辑先驱共同创立了Beam。其中一位是马萨诸塞州综合医院和哈佛医学院的医学博士Keith Joung。另一位是哈佛大学和麻省理工学院博士，以及哈佛大学和霍华德休斯医学院的David R. Liu博士。

刘在2018年10月15日发表在Nature Reviews上的一篇评论文章中，加入了麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的Holly A. Rees博士，他们正在审查基础编辑技术并承认它们在治疗方面的应用面临的挑战。

“虽然体内碱基编辑的早期例子非常令人鼓舞，但是将大蛋白质输送到特定组织中的挑战仍然是正在进行的努力的重点，包括使用碱基编辑来治疗人类遗传疾病。因此，新的基础编辑器传递系统的开发，包括那些针对特定组织的传递系统，可能是未来几年的另一个主要焦点，“刘和里斯告诫说。

“还需要在与正在进行的研究和治疗应用相关的各种条件下对基础编辑在体内的脱靶编辑活动进行详细分析，”Liu和Rees补充说，“对于制造 - 的潜在生物后果的评估也是如此 - 体内靶点突变。“

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