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新的基因疗法有逆转疾病进程的潜力

科学家们开发了一种新的基因治疗技术,将人类细胞转化为大规模的微小纳米颗粒的生产者,这些颗粒充满了遗传物质,具有逆转疾病过程的潜力。

 

 

虽然这项研究旨在作为概念的证明,但实验疗法减缓了胶质瘤小鼠的肿瘤生长和延长存活时间,而胶质瘤在人类恶性脑瘤中占80%左右。

该技术利用细胞释放的外体、充满液体的囊作为与其他细胞交流的方式。

虽然外显子作为治疗材料的生物友好载体正在取得进展——因为它们有很多,而且不会引起免疫反应——但基因疗法的诀窍是找到一种方法,将那些相对较大的基因指令放在它们的微小体内,以达到治疗效果。

这种新方法依赖于专利技术,该技术促使捐赠的人类细胞,如成人干细胞,吐出数百万个外体,这些外体在被收集和纯化后,作为含有药物的纳米载体发挥作用。当他们被注射到血液中时,他们准确地知道在体内找到目标的位置-即使它在大脑中。

把它们想象成圣诞礼物:礼物在一个包裹的容器里,邮资已经付了,准备好了。”.

L.James Lee,俄亥俄州立大学化学和生物分子工程高级研究作者兼名誉教授

李指出:“这是一种大自然母亲诱导的治疗纳米粒子。”

这项研究今天(12月16日)在《自然生物医学工程》杂志上发表。

在2017年,Lee和他的同事发布了一个被称为组织纳米转染(TN T)的再生医学发现的消息。这项技术使用一种基于纳米技术的芯片直接将生物货物输送到皮肤中,这种动作可以将成人细胞转化为任何细胞类型的兴趣,以便在病人自己的身体内进行治疗。

通过进一步研究TNT成功背后的机制,李的实验室的科学家发现,外显子是将再生物质输送到皮肤表面以下组织的秘密。

这项技术在本研究中被改编为一项技术,第一作者赵刚杨,前俄亥俄州博士后研究员,现在德克萨斯大学西南医学中心,称为细胞纳米穿孔。

科学家们将大约100万个捐赠细胞(如从人体脂肪中收集的间充质细胞)放置在纳米工程硅片上,并利用电刺激将合成DNA注入供体细胞。

正如Lee所描述的那样,由于这种DNA强制喂食,细胞需要排出不需要的物质,作为DNA转录信使RNA的一部分,并修复被戳进膜中的洞。

李说:“他们一举两得:他们把泄漏物固定在细胞膜上,然后把垃圾倒掉。“他们扔出去的垃圾袋就是外胚体。从牢房里排出的是我们的。”

电刺激产生了一种额外的效应,即细胞释放的大量外体中的治疗基因增加了一千倍,这表明该技术是可扩展的,可以产生足够的纳米粒子用于人类。

当然,对任何基因治疗来说,至关重要的是知道需要传递什么基因来解决医疗问题。在这项工作中,研究人员选择通过传递一种名为PTEN的基因来测试胶质瘤脑肿瘤的结果,PTEN是一种抑癌基因。PTEN的突变可以使癌细胞不受抑制地生长.

对于俄亥俄州负担得起的聚合物生物医学设备纳米工程中心的创始人李来说,产生这种基因是容易的部分。供给供体细胞的合成DNA力被复制成一个由信使RNA组成的新分子,其中包含产生特定蛋白质所需的指令。

每个含有信使RNA的外小体气泡都被转化成一个纳米粒子,准备运输,没有血脑屏障可供担心。

也是俄亥俄州综合癌症中心成员的李说:“这样做的好处是没有毒性,没有什么能引起免疫反应。“人体内几乎到处都有异物,包括通过血脑屏障。大多数药物不能进入大脑。

“我们不希望外来体进入错误的地方。它们的编程不仅是为了杀死癌细胞,而且是为了知道去哪里寻找癌细胞。你不想杀好人。”.

在小鼠身上的测试表明,与用作对照的物质相比,标记的外体更有可能传播到脑肿瘤并减缓其生长。

李说,由于外显子安全地进入大脑,这种药物传递系统有望在阿尔茨海默病和帕金森病等神经疾病中得到未来的应用。

李明博说:“希望有一天这种药物能用于医疗需求。“我们提供了方法。如果有人知道什么样的基因组合可以治愈某种疾病,但他们需要一种治疗,就在这里。”

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