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小干扰RNA有望治疗先兆子痫

先兆子痫(preeclampsia)是一种与妊娠有关的高血压疾病;它是无法治愈的,而且也没有足够的治疗选择。患有先兆子痫的女性在怀孕20周左右开始出现高血压和蛋白尿(尿液中存在过量的蛋白)。在严重的情况下,红细胞能够发生破解,血小板计数下降,肝脏和肾脏功能受损,液体能够填充肺部,这会导致呼吸短促并增加母亲和婴儿的风险。在所有怀孕中,先兆子痫发病率为2%~8%,它每年导致10万例早产和1万多例婴儿死亡。这种疾病的唯一治疗方法是婴儿分娩和胎盘排出。

小干扰RNA有望治疗先兆子痫

先兆子痫的症状起因于胎盘中发现的一种与血液中异常高水平的蛋白sFLT1相关的缺陷,其中这种蛋白作为一种抑制新血管生长的启动/关闭开关发挥作用。降低循环sFLT1水平被认为是这种疾病的一种有希望的治疗靶标。

在一项新的研究中,来自来自美国马萨诸塞大学医学院、贝斯以色列女执事医疗中心和澳大利亚西悉尼大学的研究人员发现小干扰RNA(siRNA)能够被用来降低怀孕小鼠血液中的循环sFLT1水平。作为一类靶向核酸的分子,siRNA降解用于蛋白表达的信使RNA(mRNA)。通过降低一段特定的DNA序列经转录后产生的mRNA数量,他们能够降低这种mRNA表达的成熟蛋白数量。当将靶向编码sFLT1的mRNA的siRNA运送到怀孕小鼠中时,他们能够降低这种蛋白的循环水平高达50%。相关研究结果于2018年11月19日在线发表在Nature Biotechnology期刊上,论文标题为“RNAi modulation of placental sFLT1 for the treatment of preeclampsia”。

接下来,这些研究人员在怀孕狒狒(pregnant baboon)---作为人先兆子痫的一种临床前动物模型---中测试了这种方法。他们发现单次注射siRNA就能够降低循环sFLT1水平,让怀孕狒狒的高血压和蛋白尿变得正常化。

虽然这种疗法改善了怀孕狒狒的健康,但是这些研究人员也指出了它们后代的出生体重出现下降的趋势---这表明这种方法对新生儿健康的影响需要在进入临床试验之前开展更详细的研究。他们的下一步将是筹集资金进行必要的研究,以便进一步优化siRNA的化学构型和广泛地测试它的安全性。

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