研究人员表示 CRISPR-Cas9编辑可能导致意外突变

随着CRISPR-Cas9基因编辑开始进入临床试验，由哥伦比亚大学医学中心科学家领导的研究小组发现，该技术可以将数百个意外突变引入基因组。

CRISPR-Cas9编辑技术为试图了解基因在疾病中的作用的科学家带来了福音。

该技术也为人们提供了更强大的基因疗法的希望，这些疗法可以删除或修复有缺陷的基因，而不仅仅是添加新基因。

目前在中国正在进行首个部署CRISPR-Cas9的临床试验，并计划于明年开始在美国进行试验。

但是，即使CRISPR-Cas9可以精确地靶向特定的DNA片段，它有时也会击中基因组的其他部分。

大多数搜索这些脱靶突变的研究都使用计算机算法来识别最可能受到影响的区域，然后检查这些区域的缺失和插入。

Alexander Bassuk教授说：“当在皿中的细胞或组织中执行CRISPR-Cas9时，这些预测算法似乎做得很好，但是尚未使用全基因组测序来寻找活体动物的所有脱靶效应。” ，来自爱荷华大学。

在这项新研究中，Bassuk教授和他的同事们对团队先前研究中经过CRISPR-Cas9基因编辑的小鼠的整个基因组进行了测序，并寻找所有突变，包括仅改变单个核苷酸的突变。

科学家确定CRISPR-Cas9已成功纠正了导致失明的基因，但他们还发现，两个独立的基因治疗接受者的基因组已承受1,500多个单核苷酸突变和100多个较大的缺失和插入。

这些DNA突变都没有被研究人员广泛用于寻找脱靶效应的计算机算法预测。

“没有使用全基因组测序来发现脱靶效应的研究人员可能缺少潜在的重要突变。即使是单核苷酸变化可以产生巨大的影响，说：” 教授斯蒂芬·曾，来自哥伦比亚大学医学中心和基因医学的哥伦比亚大学的研究所和人类营养学研究所。

“我们对CRISPR-Cas9仍然乐观。斯坦福大学的Vinit Mahajan博士说：“我们是医生，我们知道每种新疗法都有一些潜在的副作用-但是我们需要意识到它们的作用。”

研究人员目前正在努力改善CRISPR-Cas9系统的组件，即其基因切割酶和将酶引导至正确基因的RNA，以提高编辑效率。

曾教授说：“我们认为，科学界考虑由CRISPR-Cas9引起的所有脱靶突变的潜在危险至关重要，包括单核苷酸突变和基因组非编码区的突变。”

“我们希望我们的发现将鼓励其他人使用全基因组测序作为确定其CRISPR-Cas9技术的所有脱靶效应的方法，并研究不同版本以进行最安全，最准确的编辑。”

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