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研究人员测试了基因治疗载体向肾脏的新型注射

在基因疗法可用于治疗肾脏疾病之前,必须将治疗基因向肾脏的输送更加有效。玛丽·安·里伯特(Mary Ann Liebert,Inc.)出版者的同行评审期刊《人类基因疗法》(Human Gene Therapy)发表了一篇文章,其中报道了一种新颖的方法,该方法将三种不同的基因递送载体静脉内直接注射到小鼠的肾脏中。

研究人员测试了基因治疗载体向肾脏的新型注射

Mayo Clinic的Jeffrey Rubin,Tien Nguyen,Kari Allen,Katayoun Ayasoufi和Michael Barry合着了这篇文章,题为“经静脉和直接肾脏注射后腺病毒,腺相关病毒和慢病毒载体向肾脏的基因传递比较”。随着肾脏从血液中过滤掉大分子化合物,研究人员选择研究通过静脉途径递送三种不同大小载体的能力:小型腺相关病毒(AAV)载体(25 nm),较大腺病毒载体(100 nm)和慢病毒载体(120 nm)。为了绕过这种过滤机制,他们还测试了进入肾脏的两种不同的直接注射途径,发现它们优于静脉注射。但是,某些载体能够从肾脏漏出,从而产生脱靶组织效应的可能性。直接注射的潜力为通过基因疗法治疗肾脏疾病开辟了新的可能性,但还需要进一步的改进。

“ 在美国和欧洲,肾脏疾病的沉重负担尚未受到基因疗法的影响,”西莉亚(Celia)首席编辑特伦斯·弗洛特(Terence R. Flotte)博士和医学教育教授兼教务长艾萨克·海达克(Isaac Haidak)说:马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院医学院常务副校长。“梅奥诊所团队已经对当前可用的基因治疗技术进行了重要的面对面的比较,以确定哪种方法最适合用于解决这一重要疾病。”

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