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研究表明基因治疗慢性创伤性脑病是可行的

一项新的研究表明,使用基因治疗治疗进展性神经退行性疾病慢性创伤性脑病(CTE)的可行性。这项研究证明了将基因治疗直接传递到CTE小鼠模型大脑的有效性,发表在“人类基因治疗”杂志上,该杂志是由出版商MaryAnn Liebert公司出版的同行评审期刊。

纽约州维尔康奈尔医学院的罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)和他的同事共同撰写了这篇题为《慢性创伤性脑病的抗phospho-Tau基因治疗》的文章。

目前没有治疗CTE,这是由中枢神经系统(CNS)的反复创伤引起的,例如士兵、运动员在接触运动中所遭受的创伤,以及与事故有关的创伤。炎症导致过度磷酸化形式的Tau蛋白(pTau)的积累..Crystal等人开发了一种腺相关病毒(AAV)载体,将抗p Tau抗体传递给(CNS)。他们表明,直接交付的AAVrh。直接进入脑损伤小鼠海马的10个抗pTau与中枢神经系统pTau水平的显著降低有关。他们建议可以扩大剂量,这种策略对人类也是有效的。

CTE比最初认识到的要普遍得多,目前还没有治疗方法。水晶实验室的这项新工作可能是突破性的,作为一种手段,以消除冒犯的Taushphoprotein。”

麻省伍斯特马萨诸塞大学医学院医学教授兼院长兼执行副校长

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