为临床研究提供新的基础编辑技术

地平线发现Group plc)(伦敦:HZD)(“地平线”,“公司”或“集团”),一个全球领先的基因编辑和调制技术的应用,今天宣布,它将提供一种新型基础编辑技术授权的罗格斯大学,新泽西州州立大学的专用的治疗、诊断和服务应用程序。

这项技术被整合到Horizon的下一代基因编辑平台中，从而能够开发出新的疗法，这些疗法要么直接在体内(基因疗法)改造病人的细胞，要么在移植回病人体内(细胞疗法)之前在体外改造病人的细胞。该平台还将扩展公司的研究工具和服务条款。

公司形成与罗格斯在2019年1月独家合作进一步发展小说基础编辑Shengkan金博士发明的技术,药理学副教授,博士合作发明人胡安·c .裤,罗格斯大学博士后研究员罗伯特。伍德。约翰逊医学院和已经资助基础研究大学编辑同时进行自己的评价和概念验证研究。

Horizon有许多旨在加速临床应用该技术的内部项目，目前正在寻找3-5个合作伙伴来评估和塑造其Pin-point™基础编辑平台的开发。

Horizon将为合作伙伴提供一个新的系统，该系统可用于通过临床开发，提高安全性，推进更有效的多基因敲除细胞治疗项目。合作伙伴还将获得该公司在不同细胞类型的基因组工程方面的专业知识，获得早期技术数据，并对未来的发展方向产生影响。

碱基编辑技术是一种新型的细胞DNA工程技术，具有纠正DNA中某些错误或突变或使致病基因失活的潜力。

与现有的基因编辑方法(如传统的CRISPR/Cas9)相比，这项新技术允许精确的基因编辑，同时减少可能导致患者有害影响的意外基因组变化。

这项技术将对细胞疗法的临床试验和商业化产生重大影响。Horizon很乐意提供一种有效而精确的基础编辑技术，并与罗格斯大学一道，致力于让所有合适的细胞和基因治疗公司以及研究部门都能进行基础编辑。与领先组织的合作将帮助我们推动创新，为患者提供最好的治疗。”

乔纳森·弗兰普顿博士，Horizon Discovery公司发展合伙人

仅胞苷脱氨酶版本的技术就有可能用于开发细胞疗法，如用于镰状细胞贫血和-地中海贫血的基因修饰细胞、用于艾滋病的抗艾滋病毒细胞、用于癌症的过货架CAR-T细胞和用于移植的mhc兼容的同种异体干细胞。其他应用可能包括作为基因治疗遗传性疾病，包括抗胰蛋白酶缺乏症和杜氏肌营养不良。此外，我们打算充分利用针点平特的模块化和多功能性特点，开发高效的基因灭活剂，用于许多重大疾病的潜在治疗。阿尔茨海默病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症和家族性高胆固醇血症是最常见的疾病。”

罗格斯大学(Rutgers University)的金胜侃博士(Victor Jin)说

罗格斯大学(Rutgers)开发的基因编辑技术有可能彻底改变科学家对寻找更好选择和治疗疾病结果的看法。它有潜力解决一些最持久的全球卫生挑战。与Horizon Discovery的合作为提供精准医疗和诊断的生物疗法、改善人类健康铺平了道路。令我感到骄傲的是，罗格斯大学和Horizon大学在基因编辑领域处于领先地位。”

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