药物减少结节性硬化症患儿的癫痫发作频率

在一项国际研究中，药物依维莫司已被证明可显着降低患有难治性癫痫和结节性硬化症(TSC)的患者的癫痫发作频率。TSC是一种遗传性疾病，可导致大脑和其他重要器官的畸形和肿瘤。

在线发表在《柳叶刀》上的第3期研究是最新的研究，表明依维莫司可有效减缓TSC患者过度活跃的细胞生长。

TSC创始董事David Franz医师表示：“依维莫司小剂量方案的患者，癫痫发作频率的中位数降低超过29%，高剂量方案的患者的癫痫发作频率降低近40%，”辛辛那提儿童医院医疗中心的诊所和该研究的资深作者。“在基线时，将近一半的患者使用六种或更多种先前的抗癫痫药治疗失败。”

这项研究的主要作者是纽约大学朗格尼综合癫痫中心神经学教授，转化研究与临床试验癫痫病学主任杰奎琳·弗兰奇(Jacqueline French)。

III期研究在来自25个国家的366例TSC和癫痫患者中进行，他们被随机分配为安慰剂，小剂量依维莫司或更高剂量。患者的年龄从2岁到65岁不等。

接受安慰剂的患者中有3%发生严重不良事件，接受小剂量或大剂量依维莫司的患者中有14%发生严重不良事件。Franz博士说，严重不良事件和导致研究中断的事件的数量与依维莫司的先前研究结果一致。

先前已证明依维莫司可减少TSC患者肾脏中的室管膜下巨细胞星形细胞瘤(低度粒状肿瘤和血管平滑肌瘤(非癌性肿瘤))的体积，并已证明可改善皮肤病变的发生。TSC 患者。

与TSC中细胞过度活跃相关的相同mTOR途径还涉及其他癌症和神经系统疾病，例如阿尔茨海默氏病，2型糖尿病，帕金森氏病，亨廷顿氏病和自闭症。Franz博士说，这使得mTOR抑制剂依维莫司成为治疗这些mTOR相关疾病的潜在候选者。

美国有将近50,000名儿童和成人，以及全世界大约一百万人与TSC一起生活。辛辛那提儿童医院的TSC诊所被认为是世界上最大的。该多学科诊所团队跟踪了1,000多名患有结节性硬化症的儿童和成人，并管理了该疾病的各个方面。

Everolimus由诺华公司销售，诺华公司为这项研究提供了药物和财务支持。此外，一些研究作者是诺华公司的雇员。

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