降低突变蛋白水平恢复亨廷顿病小鼠模型的认知功能

亨廷顿氏病是一种遗传性进行性疾病，会导致不受控制的运动，情绪问题和思维能力的丧失。这种疾病是由突变的蛋白质引起的，称为亨廷顿蛋白，其症状出现在成年期并随着时间的推移而恶化。“ 科学转化医学 ”杂志报道的一项新研究表明，降低大脑中的亨廷顿蛋白水平可以恢复小鼠的认知和精神损伤。

亨廷顿氏病无法治愈，但研究人员正致力于预防性治疗。

他们希望有一天人们可以获得持续治疗，就像那些患有哮喘的人一样。

“在亨廷顿病患者中最明显的症状是不受控制的舞蹈，如运动，但精神症状和认知能力下降特别令人虚弱，”资深作者，分子医学和治疗学中心的资深科学家和创始人Michael Hayden教授说。不列颠哥伦比亚大学。

“大多数亨廷顿病的研究都集中在运动表现上，所以我们想评估代表重大负担的情绪，学习和记忆，”第一作者，中佛罗里达大学研究员Amber Southwell博士补充道。

科学家以DNA片段的形式向小鼠提供基因疗法治疗 - 称为反义寡核苷酸 - 减少毒性亨廷顿蛋白的产生。

通过这种干预，他们发现小鼠恢复了认知能力，变得不那么焦虑和沮丧。

“能够恢复认知功能并改善生病小鼠的焦虑情绪非常令人兴奋，”Southwell博士说。

海登教授说：“这项研究强调了亨廷顿不仅可以降低运动障碍，还可以降低精神和认知功能的潜力，假设在适当的地区实现了亨廷顿的充分降低。”

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