免疫治疗比化疗更有效的儿童年轻人与复发的B-ALL

一项临床试验的新发现表明，免疫治疗药物布利坦莫巴对复发的高危B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿童和年轻人优于标准化疗。使用blinatumomab治疗的患者存活时间更长，副作用更少，残留疾病发生率更高，更有可能进行干细胞移植。

我们的研究表明，与化疗相比，对B-ALL非常积极的复发的儿童和年轻人进行免疫治疗比化疗更有效和毒性更小，作为治疗骨髓移植的桥梁。我们感到震惊的是，这些病人的生存几十年来没有实质性改善，现在有了一个新的、更好的护理标准。”

Patrick Brown，医学博士，主持该项试验，并担任巴尔的摩约翰·霍普金斯·金梅尔癌症中心儿科白血病项目主任

这些发现被作为一个晚破性的摘要在2019年12月10日的美国血液学学会（AS H）年会上提出。这项试验由儿童肿瘤学小组（COG）牵头，该小组是国家癌症研究所（N CI）赞助的国家临床试验网络的一部分。NCI是国家卫生研究所的一部分。安根审查了试验方案和修正案，并根据与NCI的合作研究和开发协议提供了研究药物。

这些发现可能会立即影响这一组儿童和年轻人复发的B-ALL的治疗。这些结果也加强了联邦资助的临床试验在为癌症儿童开发更有效的治疗方法方面发挥的重要作用。”

马尔科姆·史密斯，博士，博士D.是NCI癌症治疗评估项目中负责儿科肿瘤学的副主任医师，该项目是这项试验的赞助者

当儿童在最初治疗后复发的B-ALL时，他们通常会接受化疗。前四至六周的化疗，即再生产阶段，通常之后是额外的强化化疗，或巩固治疗，以进一步降低疾病水平。在此之后，造血干细胞移植被认为是对大约一半患者的最佳治疗，其依据是诸如在最初治疗期间或完成后不久是否复发等因素。

然而，化疗会对一些患者产生严重的副作用，有时在将白血病水平降低到移植前所需的低水平方面是无效的。因此，患者可能无法进行移植或移植可能被推迟，这增加了白血病返回的风险。

COG研究调查了布利塔莫巴作为一种替代类型的巩固治疗，以遵循再生产阶段。Blinatumomab是一种免疫疗法，通过与两种不同的分子结合而起作用：CD19，一种在B-ALL细胞表面表达的蛋白质或抗原，CD3，一种在T细胞上表达的抗原。通过将T细胞靠近白血病细胞，免疫治疗有助于T细胞识别和杀死癌细胞。

Blinatumomab已经得到美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗已经返回或没有反应的成人和B-ALL儿童。FDA还批准了这种药物，这意味着验证性试验必须表明它具有临床益处，对于一些正在接受B-ALL治疗的成人和儿童来说，他们实现了完全缓解，但仍然有少量白血病可以用非常敏感的方法检测到。在这项研究中，研究人员想看看布利塔莫巴是否能提高无白血病的存活率，并且在接受巩固治疗的儿童和年轻人中比强化化疗毒性小。

这份试验报告的依据是208名儿童和1-30岁的年轻成年人，他们复发了B-ALL，他们接受了恢复性化疗，并被认为患有高或中风险疾病。他们被随机分配接受两轮密集化疗或两轮4周的治疗，然后再进行移植。（这项研究的另一部分是针对低风险疾病儿童的。）

在中位随访时间为1.4年后，布利塔莫巴组患者的2年无病生存率高于接受强化化疗的患者（59.3±5.4%，41±6.2%）。接受布利塔莫巴治疗的患者总体存活率也较高（79.4±4.5%对59.2±6%），严重副作用较少，不可检测的残留疾病发生率较高（79%对21%），干细胞移植的发生率较高（73%对45%）。

在一项计划中的中期分析中，一个独立的数据安全监测委员会得出结论，布利塔莫巴治疗的儿童的结果优于仅接受化疗的儿童，并建议停止接受高风险和中等风险部分的试验。

未来的临床试验将研究Blinatumomab在复发的B-ALL中的作用是否可以通过与其他免疫治疗相结合来增强，并将测试将该药物添加到新诊断的B-ALL的儿童和年轻人的标准化疗中是否有益..

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