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新的基因编辑方法削减不必要的基因突变

2018-12-13 17:34:51 • 来源：

基因治疗是一种新兴战略治疗基因异常引起的疾病。基因治疗的一种形式包括直接修复有缺陷的基因,利用基因编辑技术如CRISPR-Cas9。尽管它的治疗潜力,基因组编辑也可以引入不必要的和有害的基因错误限制了它的临床可行性。基因组研究中发表的一项研究中,研究人员集中在大阪大学报告修改版的使用可以编辑的CRISPR-Cas9基因显著更少的错误。

新的基因编辑方法削减不必要的基因突变

CRISPR-Cas9作品通过Cas9蛋白的联合行动,削减DNA,RNA(sgRNA)和一个简短的指导,告诉Cas9在哪里。在一起,这两个分子允许任何基因组中基因有针对性的进行编辑。不过,更大的挑战是找到一个方法,使特定的基因变化一旦被攻击目标。

“Cas9劈开股的DNA,基本上把目标基因在两个,”首席研究员Shinichiro中田宏解释道。“细胞的尝试修复被切断的损害两块,但最终的结果是不精确的,常常让意想不到的突变。”

细胞有修复的精确形式,使用供体DNA作为模板正确的损害。模板作为分子蓝图,让细胞修复DNA与更大的准确性。重要的是,通过给细胞不同的蓝图,换句话说,通过引入外国供体DNA进入cell-highly准确编辑可以了有缺陷的基因.

“问题在于Cas9乳沟由精确的路线,很少修理”中田宏补充道。“我们不是使用一种修改Cas9,只有“缺口”DNA链,而不是削减两股。我们发现,当尼克目标基因和供体DNA,基本上我们可以霸占精确修复确切目标基因变化。”

研究人员发现攻击的技术,这些技术术语单一攻击目标基因和捐助(SNGD),极大地抑制了意想不到的基因突变的速度比传统方法。在一个实验中,标准的技术潜在的有害的错误超过90%的时间,而SNGD这样做不到5%的时间。重要的是,这个精度没有影响的总体性能的方法,它能够有效地实现所需的基因编辑。

“我们的研究是一个证明target-donor偷窃可以实现准确的原则基因组编辑没有DNA乳沟,对它的使用在医学有重大影响,”中田宏指出。“有许多疾病的精确Cas9这样的系统基因治疗更划算,更安全。我们很兴奋地看到这种技术将被纳入当前范式的基因编辑技术."

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