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基因编辑技术为遗传性疾病提供了希望

对于全球成千上万患有线粒体疾病的女性来说,拥有一个健康的孩子是一场赌博。这组疾病影响线粒体,线粒体是人体细胞中产生能量的微小能量来源,只能由母亲传给孩子。

基因编辑技术为遗传性疾病提供了希望

想要阻止自己的孩子遗传线粒体疾病的女性通常依靠着床前的基因诊断来选择最健康的胚胎,但这并不能保证生下一个健康的孩子。

现在,索尔克研究所(Salk Institute)的研究人员开发了一种简单的技术,可以消除卵子或早期胚胎的线粒体突变,这种技术有可能防止婴儿遗传线粒体疾病。2015年4月23日的《细胞》杂志描述了他们的方法。

“目前,还没有针对线粒体疾病的治疗方法,”索尔克基因表达实验室教授、罗杰·吉列明(Roger Guillemin)主席、资深作者胡安·卡洛斯·伊兹皮苏亚·贝尔蒙特(Juan Carlos Izpisua Belmonte)说。“我们的技术可能为希望生下没有这种疾病的线粒体疾病携带者带来新的希望。”

活细胞可以有成百上千的线粒体,每一个线粒体都含有自己的DNA,这是细胞器功能所必需的37个基因的一小部分。这些关键基因的突变可导致多种疾病,并可导致出生时死亡、预期寿命只有几年或数十年的破坏性症状。

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