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卡内基·梅隆和耶鲁赢得了美国国立卫生研究院的资助

卡内基梅隆大学和耶鲁大学的研究团队将在美国国立卫生研究院(NIH)的体细胞基因组编辑(SCGE)计划的新资助下,推进其创新的,基于合成核酸的基因编辑技术。

卡内基·梅隆和耶鲁赢得了美国国立卫生研究院的资助

与其他基因编辑方法相比,我们的PNA技术为以更安全,更少侵入性的方式治疗(甚至可能治愈)多种遗传疾病提供了广阔的前景。NIH SCGE计划的支持将使我们能够进一步开发技术,并帮助我们迈向临床应用。

NIH于2018年创建了SCGE计划,以改善基因组编辑技术并更广泛地使用基因组编辑疗法。该计划今年获得了24笔赠款。

国家基因改造研究中心(NCATS)主任兼SCGE计划工作组主席Christopher P. Austin说:“基因组编辑具有巨大的潜力,可以改变常见和罕见疾病的治疗范围。” “该领域仍处于起步阶段,这些新资助的项目有望改善策略以应对许多挑战,例如如何最好地有效地将正确的基因有效地传递到基因组的正确位置。这些项目将共同帮助推动基因组编辑技术向患者护理的转化。”

卡内基·梅隆(Carnegie Mellon)的Ly与耶鲁大学放射治疗与遗传学教授彼得·格拉泽(Peter Glazer)和耶鲁大学生物医学工程,化学与环境工程与生理学教授马克·萨尔茨曼(Mark Saltzman)共同开发了一种新型的基因编辑系统,该系统可静脉内输送配对的肽核酸(PNA)分子使用FDA批准的纳米颗粒将DNA的供体链连接到有功能的基因上。

PNA是卡耐基梅隆大学梅隆理工学院Ly博士率先开发的一种合成核酸技术,它含有蛋白质样骨架,可以用DNA和RNA中的相同核碱基进行编程。为了进行基因编辑,Ly对PNA进行了编程,以在目标突变的位点打开一个双链DNA分子。DNA的供体链与有缺陷的DNA结合,从而触发DNA的先天修复机制。在以前的研究中,卡内基梅隆大学和耶鲁大学的团队使用这种基因编辑技术来治愈成年小鼠和子宫内胎儿小鼠的β地中海贫血。

由于基于PNA的基因编辑利用了DNA修复途径,因此与使用CRISPR-Cas9等酶切割DNA的方法相比,修饰脱靶基因的可能性要小得多。实际上,在较早的研究中,研究人员无法找到由PNA治疗引起的任何错误的异地修复的证据。

新的赠款将使卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的研究人员能够继续改进他们的基因治疗技术,以使该技术更接近于临床治疗应用。具体来说,他们将扩大PNA的生产规模,改善PNA的DNA结合特性,开发新的纳米颗粒制剂以增强体内编辑效果,并开发新的策略来提高其技术效率。

Ly的工作在DSF慈善基金会的支持下得以实现,DSF慈善基金会向卡内基梅隆大学的核酸科学技术中心(CNAST)捐赠了700万美元,使该中心能够从事基础研究,旨在为该实验室开发合成化学解决方案。疾病的诊断和治疗。

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