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CRISPR及其他基因治疗的进展

2019-04-03 09:25:02 • 来源：

这是基因治疗领域的激动人心的时刻。在社区不得不缩减，学习和恢复美国和法国临床试验的悲惨挫折之后，感觉仿佛正在经历复兴之后的二十年。

CRISPR及其他基因治疗的进展

但是在2019年，我们可以在许多方面看到真正的进展。正如60分钟所记载的那样，针对镰状细胞病的干细胞基因治疗试验在治疗这种常见且疼痛的疾病方面显示出真正的希望。28岁的Floridian Jennelle Stephenson基本上已经摆脱了这种疾病。“这看起来像是一种治疗方法，”美国国立卫生研究院院长弗朗西斯科林斯博士，医学博士，摄影师说。

在肌营养不良症中，一家生物技术公司Exonics Therapeutics正在治疗Duchenne肌营养不良症的犬模型。在伦敦皇家兽医学院的走廊上看到一张经过基因处理的查尔斯王后西班牙猎犬的视频几乎与看到一个孩子在治疗脊髓性肌萎缩症后获得力量或在治疗遗传性失明后进入障碍训练课程一样令人欣慰。

基因工程和生物技术新闻(GEN)团队很高兴能够报道这些有前途的故事，作为我们定期编辑报道的一部分。通过我们在2019年1月的重新设计，我们在编辑菜单中添加了一个新的“支柱” - 基因编辑。上个月，GEN资深作家Julianna LeMieux博士报道了新兴的噬菌体治疗领域。

在这个补充 - CRISPR和超越：基因治疗的进展 - 我们深入研究基因治疗中一些最令人兴奋的前沿，其中许多涉及CRISPR基因编辑。GEN记者MaryAnn Labant研究了CRISPR技术对肾脏和其他疾病基因治疗计划的影响(“CRISPR Jump-Starts Gene

Therapy”，第8页)。我们还采访了一位最有前途的基因治疗生物技术公司Bluebird Bio的首席执行官Nick Leschly。采访由我们的姐妹期刊人类基因疗法临床开发(“Recoding for Life”，p12)的基因治疗先驱James M. Wilson博士进行。

我们还有两篇文章研究了CRISPR在实验室中的强大作用。在“CRISPR如何改变筛选技术”(第16页)中，索尼萨尔兹曼报告了随着CRISPR方法的出现，对改进筛选技术的期望如何得到提升。在“CRISPR筛选：正确工作的正确工具”(第24页)中，剑桥大学研究员Alsdair Russell博士就研究者执行成功的CRISPR筛选标准提供了更多技术观点。

最后但并非最不重要的是，我们有“寻找她的利基”(第19页)，这是对法国微生物学家Emmanuelle Charpentier博士的精彩访谈的亮点。在几个月前在纽约进行的这次采访中，Charpentier回忆了导致CRISPR基因编辑发展的一些重要时刻。Charpentier是CRISPR Therapeutics的联合创始人之一，该公司与Vertex Pharmaceuticals合作，为β-地中海贫血患者启动基因编辑试验。

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