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阿耳茨海默氏药物在小试验中表现出了承诺

一项新的药物试验表明,一些研究人员正在呼吁最有希望的与阿兹海默症的斗争,这表明,可能清除淀粉样蛋白的大脑,这是疾病的特征。

这项研究很小,研究人员警告说,不久就能宣布战胜致命疾病的胜利,而这种疾病使人们想起了他们在日常生活中记忆和功能的能力。但是,尽管过去发生了阿尔兹海默氏药物的反复失败,但对这次审判的热情却有很大的热情,今天的结果是在自然上发表的。“这是我们在我25年做阿兹海默氏研究的最好的消息,”说,布朗大学的临床神经科学和精神病学教授斯蒂芬·萨尔洛威(stephenSalloway)和一篇论文的共同作者。

阿耳茨海默氏药物在小试验中表现出了承诺

早期的阿尔茨海默病患者服用了药库利木单抗,剂量越高,一年后他们的大脑就越不堵塞淀粉样蛋白。在一年后,通过研究最高剂量研究的21名受试者在大脑中没有可检测的淀粉样蛋白沉积。“这种药物的效果大小是空前的,”说,论文的共同作者RogerNitsch是Zurich-Basel神经免疫的主席和创始人,最初开发了ADuCandolumab。

然而,该药物还增加了脑溢血和潜在危险流体在大脑中的风险,从而迫使其有效性和患者之间的平衡行为能够耐受足够高的剂量。研究人员能够通过MRI脑扫描来捕获副作用的早期迹象,称为淀粉样蛋白相关的成像异常(Aria),并且在试验中没有人遭受不可逆的伤害。

这项试验规模太小,无法显示大脑淀粉样蛋白的减少是否改变了参与者的日常功能,尽管有一些迹象表明,这种药物减缓了服用6个月以上最高剂量者的认知和功能下降。大多数审判结果以前都是在公开会议上公布的。作者在8月30日的一次新闻发布会上说,这份新的出版物提供了更多的深度,并标志着这些结果首次被同行评审和全面公布。

这一小规模的试验显示出了希望,但在两项更大的研究中,阿杜卡诺单抗的真正测试正在进行中。这两项研究是与生物制药公司合作资助的,该公司已与神经免疫公司合作,将阿杜卡诺单抗推向市场。去年开始的这些试验将包括来自北美、欧洲和日本的2700名参与者,他们将服用该药物18个月。如果试验成功,这些公司将向美国食品药品监督管理局申请向病人出售阿杜卡努马的许可。

Salloo和其他人说,他们并不指望他的贝利木单抗,即使它能很好地发挥作用,也是“所需的”对阿兹海默氏的解决方法。与其他复杂的疾病如癌症和HIV一样,可能需要鸡尾酒或一系列药物。BiogenGroup执行副总裁兼首席医务官AlfredSandrock说,药物在疾病最早的阶段也很有可能是最有用的,他领导了这项研究和新闻发布会。

贝利木单抗是一种抗体,是身体产生对抗疾病的一种天然物质。该化合物来源于健康的老年人,他们在其免疫系统中携带某种保护性因素的前提下,没有患上阿尔茨海默病。尽管研究显示它靶向大脑中的淀粉样蛋白但不在血流中,但仍不完全清楚。该假说表明,在血流中攻击淀粉样蛋白的抗体会被侧向跟踪,并不会使其进入大脑。研究人员在新闻发布会上表示,通过关注脑淀粉样蛋白,他似乎能够进入大脑,达到其目标。

在这两个较大的研究中,参与者将以更低的剂量开始,以最大限度地减少他们的Aria风险,这更有可能在治疗中发生,并且携带至少一种ApoE的人,即4个阿尔茨海默病的风险基因,更容易受到Aria的伤害,根据Sallo道,可能仍然在较低剂量。

参加研究前,参与者必须有证据显示大脑中淀粉样蛋白含量过高,如PET扫描所示。这应该有助于避免可能导致先前的药物试验的问题。研究人员认为,这些试验在某种程度上失败了,因为他们包括太多的人,他们的大脑中没有过多的淀粉样蛋白,因此必须有一种非阿尔茨海默型痴呆的形式。早期的试验也被认为是失败的,因为他们测试了疾病过得太严重并且损害不可撤销的患者。相反,在仅有很早的疾病证据的患者中检测了ADu卡尼单抗。

本周,阿尔兹海默症领域的其他人对此表示了热情,目前正在研究的是ADuCandelumab。“结果令人印象深刻,非常令人鼓舞,”说,哈佛大学的神经科专家鲁道夫·坦齐(RudolphTanzi)是阿尔兹海默氏研究的长期领导者。“事实是[作者]首次显示了一定程度的证据,证明抗淀粉样蛋白治疗是治疗或预防阿尔茨海默病的一种方法。”

如果药物在更大的试验中表现得很好,Tanzi说,他希望在40多岁和50岁的人中使用这种药物,他们开始展示淀粉样蛋白积累的第一个证据。他说,清除淀粉样蛋白然后保持低水平与另一种类型的药物,即TANZI正在开发的药物可能会阻止他们患有早老性痴呆。

阿尔茨海默病协会全球科学倡议主任詹姆斯·亨德里克斯(JamesHendrix)也赞扬了这次审判,他说他对其设计和结果印象深刻。他说,这项研究还表明,人们对阿尔茨海默病研究的研究至关重要,以帮助更好地了解疾病以及如何治疗。他说,由于阿尔兹海默症周围的耻辱,研究人员通常努力寻找足够的志愿者来填充研究,他补充说,阿尔兹海默症协会提供了关于其网站上正在进行的试验的信息。

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