批准两种血癌的基因疗法导致2017年兴趣爆发

今年，基因治疗终于成为临床现实。美国食品和药物管理局批准了两项个性化治疗方案，这些治疗方法可以设计患者自身的免疫系统来捕杀和杀死癌细胞。这些治疗方法是FDA批准的第一种基因疗法，适用于患有某些血癌的人群，甚至是那些癌症对其他治疗无效的患者。

称为CAR-T细胞免疫疗法(用于嵌合抗原受体T细胞)，一种用于 8月批准的B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL的儿童和年轻成人(SN Online：8/30/17)。另一种是10月份批准的非霍奇金淋巴瘤成人。其他CAR-T细胞疗法正在测试中，包括治疗多发性骨髓瘤。

“这是治疗癌症的一种完全不同的方式，”儿科肿瘤学家Stephan Grupp说，他是费城儿童医院癌症免疫治疗项目的负责人。Grupp领导了新批准的ALL疗法的临床试验，称为Kymriah。

研究人员正在开发许多不同版本的CAR-T细胞疗法，但基本前提是相同的：医生从血液样本中移除患者的T细胞(攻击入侵者的免疫系统细胞)并对其进行遗传修饰以在其表面上产生人工蛋白质。那些称为嵌合抗原受体的蛋白质识别患者体内的癌细胞。在经过修饰的T细胞在实验室中制作了许多自身拷贝之后，它们在患者的血液中被释放出来以发现并杀死癌细胞。

纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的肿瘤学家Renier Brentjens表示，CAR-T细胞疗法特别令人兴奋，因为它对那些癌症对其他治疗无效的人有效。在Kymriah临床试验中接受治疗的63名儿童和年轻人中，有83%的人在3个月内患上了癌症。

新加坡国立大学癌症研究所的免疫病理学家Dario Campano表示，现在这些疗法已经获得临床批准，这种方法已经引起了人们的兴趣。展望未来，他预计该技术将取得更快的进展。十五年前，坎帕纳帮助开发了今天在Kymriah中使用的嵌合抗原受体。目前，这些治疗方法仅在其他治疗失败时才被批准使用，但有一天CAR-T细胞治疗可能是医生尝试的第一种治疗方法，他说。

一个缺点是价格。据制作Kymriah的诺华公司称，Kymriah的一次性治疗费用为475,000美元。由吉利德科学公司(Gilead Sciences)制造的名为Yescarta的非霍奇金淋巴瘤治疗报告为373,000美元。当考虑到处理副作用和并发症的成本时，治疗的总价格可能会更高。

该方法仅被批准用于血癌。Grupp说，在实体瘤上使用CAR-T细胞疗法需要找到使T细胞经过其他细胞障碍的方法。

郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如有侵权行为，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。