人类基因治疗的重新定位新的和改进的腺病毒载体

宾夕法尼亚大学的Juliana Small博士，Dur Raj Kurupati博士，周先生和来自Wistar研究所的同事们开发了一种新的腺病毒载体，用于递送多种转基因。

利用已知的许多人类疾病的遗传基础，已经进行了许多尝试以通过向个体细胞添加正确的遗传信息来治疗疾病。添加外来遗传物质治疗疾病属于基因治疗领域。

概念化于1972年，治疗人类疾病的基因治疗试验始于20世纪90年代。这些初步试验对这个令人兴奋和充满希望的领域造成了损害，因为它们过早地进行，正如最初的戏剧性临床失败所强调的那样。

然而，这个领域幸存下来，现在又受到第二次风的支持，这将对人类健康产生持久影响。

为了使基因疗法起作用，必须将正确的遗传信息打包并递送至靶细胞。

腺病毒包装载体是人类基因治疗试验的有吸引力的选择，因为它们显示低致病性，高病毒产量，携带大基因，并显示转基因特异性B和T细胞应答。当与来自各种疾病的可识别抗原包装时，这些载体可用作疫苗。

针对复杂病原体如HIV，HCV，TB，疟疾，流感以及癌症的新型疫苗是人类基因治疗的长期目标。

联合小博士Kurupati博士，和周博士在教授希尔德贡德埃特尔的Wistar研究所实验室领导的研究小组已经通过在插入两个独立的表达盒分成两个独立的基因座(E1&E3)设计了一种新型的腺病毒表达系统的腺病毒黑猩猩起源的矢量。

这是早期腺病毒载体的显着改进，其具有关于其安全性，稳定性和大规模生产的问题。

此外，基因治疗传递系统的未来有望支持来自同一载体的多个转基因表达;这项研究是朝着正确方向迈出的关键一步。

在最近发表在人类基因疗法杂志上的研究中，科学家们展示了黑猩猩腺病毒疫苗系统的使用，该系统被用来规避广泛存在的中和抗体;使用人类腺病毒载体时经常遇到的问题。

此外，来自两个表达盒的偶然协同作用增加了基因表达和蛋白质产物，同时保持了遗传稳定性。

用这些载体免疫后小鼠的体内结果改善了抗体产生和增强的CD8T细胞应答。

总的来说，这项工作表明双重表达腺病毒载体可能潜在地用于靶向多价病原体，多种病原体或癌症的基因治疗。

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