伊普森已宣布计划以高达13.1亿美元的价格收购稀有疾病药物开发商Clementia Pharmaceuticals。首席执行官David Meek在2月16日与分析师讨论了Ipsen 2019年的计划，宣布该公司希望在其专业领域增加“中期甚至后期计划”。根据Seeking Alpha发表的一份记录，“我们正在寻找在我们的专业肿瘤学，神经科学和罕见疾病的关键治疗领域享有全球权利的一流或一流资产”。

Ipsen似乎已经找到了寻求罕见疾病的方法，如果它昨天宣布将收购Clementia。其治疗超罕见骨病和其他具有高医疗需求的疾病的治疗方法是由palovarotene引导，palovarotene是一种III期视黄酸受体γ(RARγ)选择性激动剂，适用于骨化性纤维发育不良(FOP)，无论是发作性还是慢性加 - 偶发剂量; 以及多种骨软骨瘤(MO)和干眼症 - 可能在其他疾病中发展。

Palovarotene旨在通过抑制过量的骨形态发生蛋白(BMP)信号传导，这与FOP和MO的进展有关。两者都是罕见的，严重致残的骨骼疾病，目前尚无治疗选择。

米克在昨天的一份声明中说：“收购Clementia Pharmaceuticals可以加速Ipsen的持续转型，因为我们正在成功执行外部创新战略，以识别和获取创新药物，以满足未满足医疗需求的患者。”

Palovarotene正在进行III期注册MOVE试验研究，评估慢性给药方案(NCT03312634)，以及MO的II期MO-Ped试验(NCT03442985)，以及2018年10月启动的I期研究以评估滴眼剂palovarotene的配方作为干眼病的潜在治疗方法。

Ipsen认为，在收购Clementia时，它将购买一个短期风险资产的近期发布机会，竞争有限，并且有很大的潜力从额外的迹象中获得更多收入。

Clementia已将palovarotene定位于2019年下半年提交给FDA的NDA提交 - 一个时间框架Ipsen表明它会坚持下去。Palovarotene于2月11日获得了FOP的FDA罕见儿科疾病指定，并且之前已被授予该机构的FOP中的孤儿药，快速通道和突破性名称，MO的孤儿药品名称以及欧洲药品管理局在FOP中的孤儿药品名称。

“通过这次交易，我们将获得科学专业知识，优秀人才和基石超罕见疾病候选药物，其中包括罕见的儿科疾病和突破性治疗指定，2020年美国可能获得批准以及其他适应症，”Meek补充说。

从罗氏获得的权利

自从2014年从罗氏获得该药物的全球许可权以来，Clementia一直在开发palovarotene，以换取向罗氏支付未公开的前期费用并同意支付临床和监管里程碑付款，以及产品销售的特许权使用费。

根据2018年11月7日提交的监管文件，Clementia已同意向罗氏支付高达1,100万美元的费用，以实现与palovarotene正在进行的三项临床试验计划(FOP，MO和干眼症)相关的监管里程碑，另外还要额外支付1美元每个后续指示的监管里程碑付款数百万美元(如果有的话)，以及与实现销售里程碑相关的里程碑付款总额达到3750万美元。

Clementia在2018年1月透露，它在上个月实现了palovarotene未确定的临床里程碑时向罗氏支付了100万美元。

罕见疾病药物占7000万欧元(7940万美元)或占益普森2018年总销售额22.25亿欧元(25.25亿美元)的3.9%。该公司销售的罕见疾病药物之一是Somatuline®Depot(兰瑞肽)，这是一种针对肢端肥大症的长期治疗方法，该公司称其正在开发缓释制剂; NutropinAQ®(生长激素)，一种笔管配方的重组人生长激素液体配方，在20多个国家有售，特别是在欧洲和澳大利亚; 和Increlex®(mecasermin [rDNA origin]注射液)，一种治疗儿童生长迟缓的重组胰岛素样生长因子(IGF-1)。

2018年，Somatuline为肢端肥大症和两项肿瘤症适应症产生了8.467亿欧元(9.680亿美元)，比2017年增加了20.5%.Nutropin AQ销售额同比下降11.5%至4590万欧元(5210万美元)，原因是欧洲销量下降在美国需求上升的推动下，Totallex的销售额增长了5.3%，达到2410万欧元(2730万美元)。

该公司在其网站上表示，“进一步发展我们在罕见疾病中的存在构成了Ipsen的自然前进道路”。“特别是，我们将加强我们的投资组合，特别强调对儿童的治疗。”

两家公司的董事会已批准该交易，预计将在第二季度完成交易，但须满足所有成交条件。

预付款和CVR付款

Ipsen将在交易完成后向Clementia支付每股25美元的现金，最初为10.4亿美元，比Clementia 30天的成交量加权平均股价溢价77%。Ipsen还同意支付与实现未来监管里程碑相关的延期付款，以每股6美元的或有价值权(CVR)的形式，当FDA接受为MO的palovarotene提交NDA申请时，另外可能支付2.63亿美元。

Ipsen表示，此次收购将完全由其现有现金和信贷额度融资，显着提高其净债务水平，但该公司表示，该交易预计将对其2019年和2020年的核心经营利润率产生有限的稀释影响。正在进行的临床试验和制备palovarotene商业推出的费用。

因此，Ipsen更新了其2019年的财务目标，现在预计核心营业利润率约为净销售额的30%，低于31%，不包括其他潜在的管道扩张计划投资。Ipsen仍然预计按当前汇率实现销售增长超过13%，与之前的指引相同。

此次收购将根据“加拿大商业公司法”通过法院批准的安排计划进行。Clementia将于4月9日召开特别股东大会，批准收购Ipsen，要求Clementia亲自出席或由代理人出席的股东至少三分之二的投票，以及大多数股东的批准。由Clementia无私的股东亲自出席或由代理人代理的投票

“Ipsen的全球商业存在和能力将加快我们的共同愿景，即尽快将palovarotene带给世界各地的患者，”Clementia首席执行官Clarissa Desjardins博士说。“我们预计我们的业务将顺利过渡到Ipsen组织，这将延续Clementia向全球患者提供palovarotene的愿景。”