新近复兴的基因治疗领域，最近产生了治疗血癌和失明的治疗方法，已经迈出了一步，对抗全球崛起的祸害：糖尿病。在上周发表在“细胞干细胞”杂志上的一项研究中，科学家们发现，单次输入含有两个精心挑选的基因的病毒可以恢复1型糖尿病小鼠的正常血糖水平。

研究人员说，虽然治疗效果在四个月后消退，促使老鼠恢复到糖尿病状态，但人类的等效改善可持续数年。当免疫系统攻击产生胰岛素的胰腺中的β细胞时，就会发生1型糖尿病，胰岛素是代谢食物中糖所需的激素。在2型糖尿病中，胰腺仍可以制造一些胰岛素，但身体无法正常使用。

该实验性治疗旨在调整一种类型的胰腺细胞，使其成为糖尿病患者中被破坏的类似细胞的作用。计划是将两种遗传变化引入称为α细胞的一组细胞中。一旦他们的DNA被修改，α细胞将接管制造胰岛素的工作。

当科学家使用生物工程病毒在实验室中将这两种变化引入人体细胞时，胰腺α细胞就具有通常分配给β细胞的胰岛素生成功能。

当在小鼠中进行测试时，通过实验疗法修饰的α细胞也做同样的事情，允许动物控制血糖。

匹兹堡大学儿科外科医生George K. Gittes博士和这项新研究的资深作者表示，他和他的同事已经看到在非人类灵长类动物实验治疗方面取得了一些成功。接下来，他说，他的团队将寻求食品和药物管理局的许可，在1型和2型糖尿病患者中使用病毒基因疗法开展临床试验。

这项努力是基因疗法和糖尿病这一关键时刻的关键时刻，糖尿病是一种代谢紊乱，自1980年以来全球患病率几乎翻了一番。

美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)在12月底宣布批准用于治疗遗传性失明的基因疗法时，将该方法称为“将成为治疗和治愈许多最具破坏性和难治性疾病的主要方法”。 “

直到最近，使用病毒将遗传修复物运送到目标，已经导致患者生病和死亡。但是，基因工程的进步使得病毒能够解除病毒的能力，同时又不会影响他们潜入细胞和改变DNA的诀窍。

目前正在开发数百种实验性基因疗法，戈特利布表示，他已经致力于设立自己的代理机构，以设计加速患者之路的新方法。

“当谈到这种新颖的治疗形式时，我们处于一个转折点，”他说。

如果基因疗法可以逆转糖尿病，那么对人类健康的影响可能会很大。仅在美国，糖尿病就折磨了大约3030万人，占人口的9.4%。

在这两种疾病中，胰岛素不再通常帮助将葡萄糖从食物输送到身体的肌肉和器官。在1型糖尿病中，由于未知原因，免疫系统攻击β细胞并抑制胰岛素供应。在2型糖尿病中，β细胞在器官抵抗胰岛素作用后死亡。在这两种情况下，血糖达到危险水平。

患有任何一种疾病 - 特别是如果它不受饮食，运动和药物控制 - 会增加患者患心脏病，中风，肾衰竭，视力问题以及四肢神经和循环问题的风险。

据世界卫生组织估计，2014年世界各地有4.22亿人患有糖尿病，高于1980年的1.08亿人。在一些人口最多的国家正在进行游行，其中日益富裕的国家正在改变饮食和活动模式。增加肥胖，并与它2型糖尿病。

作为1型糖尿病等自身免疫性疾病的前瞻性治疗，基因治疗可以提供独特的优势。被诱导改变其功能的健康α细胞占据胰腺中与β细胞相同的大部分房地产。这两种类型的细胞甚至看起来相似，并且α细胞很多，因此它们很容易用于重编程。

在有毒的病毒传递了将两种蛋白质(称为Pdx1和MafA)制成胰腺的指令后，一些α细胞开始像β细胞一样起作用。然而，这种变化并没有引起免疫系统的警报，因为阿尔法细胞一直存在。

对于1型糖尿病患者(以前称为青少年糖尿病，因为它通常在年轻时被诊断出来)，基因治疗可以替代现有的治疗方法。

目前，依赖一生胰岛素注射的唯一替代方案是进行一部分胰腺的移植，或来自死者供体的特化胰岛细胞的移植。虽然这种移植可以启动胰岛素生成的恢复，但是获得这些移植的患者必须在其余生中服用抗排斥药物。这些药物成本高昂，侵入性强，并且增加了感染的风险。

Gittes和他的同事已经开发出一种方法，通过已经广泛进行的非手术内窥镜手术将治疗直接传递给胰腺。Gittes说，一旦进入胰腺，病毒及其细胞改变的有效载荷似乎就会停滞不前，从而减少它可能导致身体其他部位恶作剧的可能性。

JDRF(前身为青少年糖尿病研究基金会)研究助理副总裁安德鲁·拉克曼说：“我们对这样的方法感到很兴奋。”“至少在理论上，它有可能恢复β细胞全部被破坏的人的功能。”

拉克曼表示，治疗效果不是永久性的发现是“令人失望的”。但是，他补充说，“我们必须采取现实。......患者可能需要重新治疗。”

与此同时，他说，Gittes及其团队的进一步工作可能会让人们深入了解免疫系统首先攻击β细胞的原因，以及如何在更长时间内阻止这种攻击。

Gittes表示，“在可预见的未来”可以推出人体临床试验“非常现实”。他说，这些试验旨在测试两种疾病患者的实验性治疗的安全性和有效性。