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科学家测试重新定位的药物治疗罕见眼病

2019-12-09 15:04:32 • 来源：

为视力而战是由阿伯丁大学的科学家提供资金，用于测试两种可重新使用的药物，以治疗罕见的眼疾虹膜病，该疾病会导致失明。

科学家测试重新定位的药物治疗罕见眼病

研究小组将确定通过口服还是以滴眼剂的形式给药两种药物是否可以将重要蛋白质的水平恢复到正常水平。如果成功，则该研究可能会导致未来的试验，以测试这种药物是否可以逆转成人的症状，甚至可以防止儿童出现这种症状。

科学家测试重新定位的药物治疗罕见眼病

无虹膜是由错误的基因(PAX6)引起的，这意味着不会产生视力所必需的重要蛋白质。当在实验室中的人类干细胞上进行测试时，这两种药物已经显示出可以恢复这种蛋白质的水平。

随着药物的重新用途，它们已经被批准或在其他条件下用于人类使用，这将意味着更快地将新疗法应用于患者的过程。

阿伯丁大学的乔恩·科林森教授说：

我们已经知道这些药物是安全的。现在的问题是，将这些药物给予因PAX6基因缺陷而导致视力丧失或视力障碍的患者是否可以显着改善视力和生活质量。该项目有望确认这些药物在活细胞中有效的潜力。该项目令人兴奋的方面是，无论他们携带哪种突变，都可以治疗所有患者，并且有可能开发出一种未来的药物治疗方案，以治疗婴儿出生或出生后的眼睛，并防止眼睛缺陷的形成。”

视觉斗争研究负责人鲁比娜·艾哈迈德(Rubina Ahmed)博士说：

我们很高兴为这项有价值的研究提供资金，我们希望该研究如果成功，将导致虹膜虹膜疾病的新疗法。无虹膜可能对视力和患者的病情产生破坏性影响的生活，让我们期待着看到臣教授的研究成果“。

无虹膜是一种罕见的眼部疾病，其中眼睛的有色部分(虹膜)不能完全发育，并且还存在其他相关的眼部问题。虹膜虹膜异位症发生在继承或发展了眼基因PAX6有缺陷版本的人中。症状包括虹膜缺失，晶状体白内障的高风险以及眼睛前角膜的逐渐恶化。随着年龄的增长，角膜变性通常会变得更糟，并可能使他们失明。在临床上，这很难治疗，并且尚无已知的治疗方法。

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