该公司今天表示，Biogen已同意以约8.77亿美元的价格收购Nightstar Therapeutics，这笔交易补充了买方的眼科药物管道以及由III期choroideremia候选者领导的基因疗法 - 在Biogen终止与另一只眼睛的合作协议后近三个月 - 疾病基因治疗开发者。

总部位于伦敦的Nightstar致力于为患有罕见遗传性视网膜疾病的患者开发新型一次性治疗方法，旨在扭转疾病进展为失明的过程。Nightstar的管道由七种基因疗法组成，其中两种处于临床阶段。

通过收购Nightstar，Biogen将补充其在2018年12月消失的管道，当时它发出通知，截至3月8日，它将终止与AGTC的合作，开发两个眼科基因治疗候选者，均在I / II期 - rAAV2tYF- CB-hRS1(以前称为BIIB087)用于X连锁视网膜劈裂(XLRS); 和一个X连锁视网膜色素变性(XLRP)，以前的BIIB088。

终止之前，AGTC承认XLRS候选人的失败是基于I / II期试验的一线临时数据，该试验显示在治疗后六个月没有临床活动迹象(NCT02416622)。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos在一份声明中表示，“Nightstar将通过提供两个中后期基因治疗资产来加速我们进入眼科领域，并有可能创造长期股东价值。” “眼科学是Biogen新兴的增长领域，我们很高兴有机会与Nightstar的优秀员工合作，为罕见的视网膜疾病推进潜在的变革性基因治疗计划。”

在与Biogen的季度电话会议1月29日的分析师讨论2018年第四季度的结果时，Vounatsos将基因疗法与生物制剂，反义寡核苷酸，口服蛋白质降解剂和剪接调节剂一起纳入“我们所追求的方式的广泛性”中。由Seeking Alpha出版的成绩单。

Nightstar首席执行官David Fellows补充说：“我们与Biogen达成的协议将为我们提供平台和资源，以扩大我们维持和恢复遗传性视网膜疾病患者视力的使命。”

增强REP1表达

Nightstar的主要候选人NSR-REP1被设计为一次性治疗choroideremia，一种罕见的退行性遗传性视网膜疾病导致失明。NSR-REP1由腺相关病毒2(AAV2)载体组成，其含有重组人互补DNA或cDNA，其被设计用于在眼内产生Rab护送蛋白1(REP1)。

该公司的原因是，增强的REP1表达可能减缓或逆转已经受损的视网膜细胞中细胞死亡的早期阶段，这是因为Nightstar称在NSR-REP1治疗后的一些患者中观察到视力的显着改善。

Nightstar引用2014年发表在“柳叶刀”上的数据来自12名患者的NSR-REP1 I / II期试验(NCT01461213)，显示与自然病史相比，视力下降可能有意义地减缓，以及视力提高的迹象在一些病人。2016年“新英格兰医学杂志” 发表的后续数据也显示了积极的结果。“我们在六名患者中的两名中观察到的早期改善在治疗后持续了3。5年，尽管其他眼睛(对照眼)的进行性退化。”

NSR-REP1目前正在进行中的III期STAR试验(NCT03496012)评估，评估单次视网膜下注射AAV2-REP1的有效性和安全性，预计数据将在2020年下半年进行。

NSR-REP1也在第二阶段GEMINI安全性研究(NCT03507686)中进行研究，这是一项多中心，开放标签，前瞻性，两期，介入性安全性研究，双侧使用AAV2-REP1对成年男性患有基因证实的choroideremia - 以及通过邀请招募患者的AAV2-REP1的长期安全性和有效性随访研究，包括最多48个月研究期间的最多9次就诊(NCT03584165)。

通过注射到视网膜外层之间的视网膜下空间手术施用NSR-REP1。功能性CHM基因的引入旨在增强REP1蛋白的表达，从而减少视网膜细胞中废物的积累并减缓或阻止视力下降。

XLRP中的初步初步数据

Nightstar在诊所的其他基因治疗是NSR-RPGR，是XIRIUS试验(NCT03116113)正在进行的II / III期剂量扩展部分的XLRP 候选者。NSR-RPGR由通过视网膜下注射施用的AAV载体组成，其设计用于提供功能性RPGR基因并因此表达RPGR蛋白，其对于光感受器中的蛋白质转运是关键的。光感受器功能的恢复旨在减缓，停止或潜在地逆转视力的下降。

在2018年9月，Nightstar在EURETINA 2018年大会上提交了来自XIRIUS试验的18名患者I期/ II期剂量递增部分的阳性初步安全性和有效性数据。数据显示，队列3(5×10 ^ 10gp剂量)中的所有三名患者的中心视网膜敏感性增加，微观测量改善，队列4(1×10 ^ 11gp)中的三名患者之一，以及队列5中的3名患者(2.5×10 ^ 11gp)。Nightstar在当时表示，预计2019年下半年将对18名患者进行一年的随访数据。

完善了Nightstar的管道是五个临床前候选人：用于Stargardt病的NSR-ABCA4; NSR-BEST1为最佳疾病; 和三种视网膜色素变性候选物，NSR-CNTF，NSR-OPN4和NSR-RHO。

Biogen计划为每个Nightstar股票支付25.50美元现金，比1月17日至3月1日期间每股Nightstar美国存托凭证的30个交易日成交量加权平均价格(15.02美元)溢价约70%。

Biogen表示计划通过可用现金为其收购Nightstar提供资金，并预计将在2019年年中完成收购，但须遵守惯例成交条件，包括Nightstar股东的批准，英国法院发出的订单以及收到监管部门的批准。

拟议的收购不需要Biogen股东的批准。

“此项交易通过Nightstar的关键视网膜基因治疗计划加速了对患者的治疗，这些计划可以改变或阻止失明的进展。通过Biogen在稀有疾病，全球范围和广泛资源方面的专业知识，我们将大大改善目前没有治疗方案的全球患者的生活，“研究员补充道。