批准第一个RNA干扰药物

小干扰RNA听起来像科幻小说而不是革命性的医学。但是，这种听起来很奇怪的新药提供了一种治疗疾病的新策略，目标是根本原因，而不仅仅是症状。这是一种令人兴奋的方法，因为它可以提高治疗效果并减少副作用。

美国食品和药物管理局最近批准了第一种治疗性小干扰RNA(siRNA)Onpattro(patisiran)，用于治疗由遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(hATTR)这种罕见疾病引起的神经损伤。遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病在全世界影响约50,000人。主要原因是在周围神经，心脏和其他器官中积聚了一种叫做淀粉样蛋白的蛋白质。小干扰RNA于1998年首次被描述，其发现者在2006年被授予诺贝尔生理学或医学奖。二十年后，这一发现被转化为一种新的医学形式。

蛋白质构成我们细胞和组织的最大结构和功能部分。制作特定蛋白质的说明在我们的DNA中编码。为了制备蛋白质，必须首先将DNA转录成称为信使RNA的中间分子，然后将其翻译成蛋白质。简而言之，DNA使RNA成为蛋白质。

诸如hATTR的疾病是由过量的淀粉样蛋白引起的。克服这些缺陷的一种解决方案是首先限制蛋白质的制备。这就是siRNA的用武之地。

像Onpattro这样的RNA药物之美在于它的特异性。Onpattro是一小段RNA，可“干扰”其对应的mRNA。如果地球代表一个细胞并且地球上的所有火车轨道代表该细胞内的RNA，Onpattro通过抑制特定的RNA序列起作用;扰乱连接匹兹堡和克利夫兰的一段火车轨道。在Onpattro与其靶标结合后，细胞内的分子剪刀精确切割RNA，防止淀粉样蛋白的产生。

尽管这种siRNA策略看起来优雅而精确，但并非没有挑战。将药物递送到体内适当的位置并且与产生这些复杂治疗剂相关的高成本是在广泛采用这些药物之前必须克服的障碍。

为了改善药物在患者体内向其靶标的递送，必须保护其免于血液中的破坏。为了实现这一目标，Onpattro已被包封在保护性脂肪纳米颗粒中。使用Onpattro治疗hATTR的费用估计为每名患者每年450,000美元。

还有基于RNA的疗法的持续研究和开发，以治疗由称为microRNA的近亲的近亲引发的细胞变化引起的疾病。RNA药物通过阻断特定细胞蛋白质的产生，为药物治疗疾病提供了新的武器。经Onpattro批准，人们可以预期应用RNA疗法治疗其他遗传性疾病，如癌症，其部分原因是过量或过度活跃的蛋白质。

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