CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals今天报道了参与两项I / II期临床试验的前两名患者的初步安全性和有效性初步数据，该数据评估了他们的CRISPR / Cas9基因编辑疗法对两种血液疾病的治疗-这是第一项临床试验由美国公司赞助的基因编辑候选人。

CRISPR疗法首席执行官Samarth Kulkarni博士说：“我们对这些初步数据感到非常鼓舞，这是首次报道了用我们的CRISPR / Cas9编辑的自体造血干细胞候选人CTX001治疗的β地中海贫血和镰状细胞病患者的数据。”在一份声明中。“这些数据支持了我们的信念，即我们的疗法有可能在一次干预后为患者带来有意义的收益。随着我们继续开发CRISPR / Cas9疗法作为治疗严重疾病的新型转化药物，我们将继续招募这些研究。”

Vertex董事长，总裁兼首席执行官Jeffrey Leiden博士补充说：“我们今天宣布的数据非常了不起，并证明CTX001有潜力成为基于CRISPR / Cas9的治愈性基因编辑疗法。”

投资者似乎同意莱顿和库尔卡尼的观点，抢购足够多的CRISPR Therapeutics股票以将其股价在早盘交易中上涨21%，至70.89美元，截至上午10:02时，Vertex的股价几乎没有波动，上涨0.46%(每股97美分) $ 210.97。

九个月的β地中海贫血数据

该公司发布了针对一名输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的九个月数据，该患者于2019年第一季度接受CTX001。该患者在CTX001输注后33天也实现了中性粒细胞植入，在37天后实现了血小板植入。

CRISPR Therapeutics和Vertex报道，在CTX001输注后的9个月时，患者是非输血独立的，总血红蛋白水平为11.9 g / dL，10.1 g / dL胎儿血红蛋白和99.8%F细胞(表达胎儿血红蛋白的红细胞)。

该试验的主要研究者称，该TDT患者经历了两次严重的不良事件-中性粒细胞减少症引起的肺炎和归因于白消安的静脉闭塞性肝病-但均已解决且均与CTX001无关。

TDT试验名为CLIMB-Thal-111(NCT03655678)，旨在评估单剂量CTX001在18至35岁TDT患者中的安全性和有效性。该研究将招募多达45名患者，并在输注后随访患者约两年。将要求每位患者参加长期随访研究。美国，加拿大和欧洲的六个临床试验站点正在进行招募。

四个月镰状细胞病数据

CRISPR Therapeutics和Vertex还发布了针对镰状细胞疾病(SCD)患者的四个月安全性和有效性随访数据，该患者于2019年中期接受CTX001。CCD001输注后30天，患有SCD的患者实现了中性粒细胞和血小板的植入。输注CTX001后四个月，患者无VOC，总血红蛋白水平为11.3 g / dL，46.6%的胎儿血红蛋白和94.7%的F细胞(表达胎儿血红蛋白的红细胞)。

在参加该试验并注入CTX001之前，该患者每年经历7次血管闭塞性危机-在同意研究之前的两年中，年均发生率。

SCD患者经历了三种SAE，其中没有一种与CTX001有关：在中性粒细胞减少，胆石症和腹痛的情况下发生败血症。两家公司称，这三个问题均已解决。

SCD试验CLIMB -SCD-121(NCT03745287)旨在评估单剂CTX001对18至35岁患有严重SCD的患者的安全性和有效性。该研究将招募多达45名患者，并在输注后随访患者约两年。将要求每位患者参加长期随访研究。美国，加拿大和欧洲的12个临床试验站点正在进行招募。

CRISPR Therapeutics和Vertex表示，SCD和TDT的临床试验均在进行中，并且有“另外”的患者入选该研究，并补充说，这些患者在输注后将被随访大约两年。

参加研究的患者将从外周血中收集造血干细胞和祖细胞。患者的细胞将使用CRISPR / Cas9编辑。然后，将经过编辑的细胞作为干细胞移植的一部分重新注入患者体内，在此期间患者接受清髓性白硫丹条件治疗。

莱顿补充说：“尽管数据令人兴奋，但我们仍处于该临床计划的早期阶段。” “我们期待在未来的几个月和几年中继续与医生，患者，护理人员和家属合作，为这两种严重疾病提供最佳的治疗方法，并继续加快我们针对其他严重疾病的基因编辑计划如Duchenne肌营养不良(DMD)和1型强直性肌营养不良(DM1)。”

6月，Vertex承诺通过斥资高达11.75亿美元的额外资金来开发CRISPR疗法来治疗两种疾病，以扩大两家公司于2015年10月启动的潜在的25亿美元以上的合作，以开发基于基因疗法的疗法。两家公司签订了独家许可协议，以发现和开发用于DMD和DM1的基因编辑疗法。