科学家使用CRISPR技术创建第一个干细胞

在科学领域，由格莱斯顿研究所科学家领导的研究小组通过使用CRISPR技术激活特定基因，将小鼠皮肤细胞转变为所谓的诱导多能干细胞。该结果显示在该杂志细胞干细胞。

多能干细胞几乎可以转化为体内的任何细胞类型。因此，它们是目前无法治愈的疾病的关键治疗资源，例如心力衰竭，帕金森病和失明。

它们还提供了研究疾病的优秀模型和在人体细胞中测试新药的重要工具。

2006年，Gladstone Institutes的Shinya Yamanaka博士发现他可以通过用四种关键蛋白处理普通皮肤细胞来制造干细胞 - 称为诱导多能干细胞(iPSCs)。

这些称为转录因子的蛋白质通过改变细胞中表达的基因，关闭与皮肤细胞相关的基因并开启与干细胞相关的基因起作用。

在这项工作的基础上，格拉德斯通研究所的盛丁博士和共同作者之前创建的iPSC不是转录因子，而是通过向细胞中添加化学物质混合物。

最新研究提供了第三种方法，通过使用CRISPR基因调控技术直接操纵细胞的基因组，将皮肤细胞转化为干细胞。

“当科学家遇到一种方法遇到挑战或困难时，有不同的选择来制作iPSC会很有用，”丁博士说。

“我们的方法可以创建一种更简单的方法来创建iPSC，或者可以用来直接将皮肤细胞重新编程为其他细胞类型，如心脏细胞或脑细胞。”

研究人员针对两种仅在干细胞中表达的基因，并且已知这些基因是多能性的组成部分：Sox2和Oct4。

与转录因子一样，这些基因可以打开其他干细胞基因并关闭与不同细胞类型相关的基因。

该团队发现，对于CRISPR，他们可以激活Sox2或Oct4来重编程细胞。

事实上，作者表明，靶向基因组上的单个位置足以触发导致将细胞重编程为iPSC的天然连锁反应。

为了比较，通常使用四种转录因子来使用原始方法产生iPSC。

更重要的是，一个转录因子通常靶向细胞中数千个基因组位置并改变每个位置的基因表达。

“调整一个地点足够的事实是非常令人惊讶的，”丁博士说。

“现在，我们想要了解整个过程如何从一个位置传播到整个基因组。”

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