Salk科学家采用强大的基因编辑系统来纠正实验室中的痴呆症

革命性的CRISPR / Cas9基因编辑系统使得快速精确地改变生命必需分子DNA成为可能。但DNA本身并不起作用，它依赖于信使分子RNA来执行其指令。

索尔克研究所的科学家最近报告称，他们发明了一种新技术，该技术可用于RNA，将CRISPR / Cas9的精确度与随意打开和关闭效果的能力结合起来。而且因为它不会破坏DNA，所以它更安全。

最终可以使用称为CasRx的技术治疗一种痴呆症。但在对患者进行试验之前，还需要做更多的工作。

在脑细胞培养中，科学家纠正了一种蛋白质失衡，这种失衡导致了颞叶痴呆伴帕金森病。他们正准备在活体动物身上测试CasRx，Salk研究员和研究负责人Patrick Hsu说。

如果这项工作进展顺利，可以在患者身上尝试这种方法。此外，研究表明，CasRx可能成为治疗遗传性疾病的通用平台技术。

该研究发表在Cell杂志上。

科学家们将定制设计的酶包装成常用于将基因传递给DNA的病毒。但是，这种酶改变了称为RNA的信使分子的功能，而不是改变像CRISPR / Cas9这样的DNA，后者执行DNA指令。(Cas9指的是使用的酶.CasRx使用来自Cas13家族的酶)。

CRISPR / Cas9就像DNA上的分子剪刀一样。因为它快速而精确，所以该技术被比作文字处理器对写作的影响。导致遗传性疾病的突变可以简单地在细胞，器官和最终的人中被删除或纠正。

但是CRISPR / Cas9并不完全准确，任何错误都可能对基因组造成永久性损害。这种风险使科学家们对开发它进行治疗持谨慎态度。

通过靶向RNA，Salk研究所的科学家解决了这个问题。

Hsu说，因为新的CRISPR方法使DNA保持完整，其效果不是永久性的。RNA不断产生。因此撤回治疗可使RNA功能恢复到先前的状态。

科学家说，准确性是另一个优势。

已经存在许多其他改变RNA功能用于治疗用途的方法。其中最受欢迎的是RNA干扰或RNAi。该研究发现新的CRISPR方法比RNAi更有效。

斯克里普斯研究所的着名科学家弗洛伊德·罗曼斯伯格说，任何精确度的提高对RNA治疗至关重要。

“如果你在98%的细胞中获得了你想要的东西，并且在2%的细胞中你正在做其他事情，那就不好了，”没有参与这项研究的罗伯斯伯格说。“这可能导致癌症，可以做各种各样的事情。”

罗伯斯伯格说，也许更重要的是科学家用来发现这个新的CRISPR家族的新方法。他们的方法可以解开大量新的基因工程工具。

CRISPR系统起源于自然界，是一种细菌免疫系统。它们包含两个主要成分，即与已知病原体匹配的遗传序列，称为CRISPR，以及切割含有该序列的遗传物质的酶。最常用的酶称为Cas9，因此称为CRISPR / Cas9。

罗伯斯伯格说，由于细菌种类繁多，因此有大量的CRISPR系统等待被发现。

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