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代谢性肝病的基因治疗在猪中显示出希望

2019-10-16 10:47:38 • 来源：

由于供体器官短缺，Mayo Clinic正在探索使衰弱性肝病患者的治疗策略。研究人员正在测试一种无需整体器官移植即可纠正代谢异常的新方法。他们的发现发表在《科学转化医学》上。

代谢性肝病的基因治疗在猪中显示出希望

这项医学研究对患有遗传性1型酪氨酸血症(HT1)的猪进行了基因治疗，这种疾病是一种由酶缺乏引起的代谢性疾病。该疾病的常见治疗方法是药物治疗，但对许多患者无效，并且使用该药物的长期安全性尚不清楚。

Mayo外科研究人员Raymond Hickey博士说：“肝移植是治疗以进行性肝病为特征的HT1的唯一可治愈选择。” “使用这种新颖的方法治疗HT1和其他代谢性疾病将使患者避免进行肝移植并挽救更多生命。”

通过基因疗法，将校正后的肝细胞移植到患病的肝脏中，从而产生酶。肝脏医学博士Scott Nyberg表示：“这种治疗方法是利用患者自身细胞的一种新形式的细胞移植，因此不需要免疫抑制药物，从而避免了这些药物的副作用。” Mayo诊所的移植外科医师。这种疗法改善了猪的HT1并预防了肝功能衰竭。核成像的使用使研究人员可以通过无创成像过程来监测校正后的细胞的扩增。

Hickey博士说：“患有先天性肝代谢错误的小儿患者将从这种治疗中受益最大。” “在所有小儿肝移植中，超过五分之一是代谢疾病的结果。”

这项研究还研究了慢病毒载体在治疗肝脏疾病中的传统意义，后者是传统上用于治疗血液疾病的工具。

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