免疫缺陷基因疗法长期疗效喜人

Orchard Therapeutics公司公布了该公司开发的造血干细胞基因疗法OTL-101，在治疗腺苷脱氨酶缺乏症导致的严重联合免疫缺陷患者(ADA-SCID)的注册性临床试验的积极结果。试验数据表明，接受OTL-101治疗的患者在两年之后维持100%的总生存率和100%的无事件生存率。

ADA-SCID是一种危及生命的罕见遗传病，它是由于编码腺苷脱氨酶的ADA基因上出现突变而引起的。腺苷脱氨酶的缺失会导致免疫系统中B细胞，T细胞和天然杀伤细胞等细胞功能失常。ADA-SCID患者因此无法有效对抗细菌、病毒和真菌感染，往往因为这些感染导致的并发症而去世。

目前对这种疾病的治疗方法包括酶替代疗法和造血干细胞移植(HSCT)疗法。然而酶替代疗法只能暂时控制患者症状，并且意味着患者需要终身接受治疗。造血干细胞移植疗法虽然可以达到治愈效果，但是需要患者找到与他们匹配的供体。如果供体的造血干细胞不匹配，患者的死亡风险显著增加。

Orchard公司开发的OTL-101是一种自体、造血干细胞基因疗法。它从患者身体中分离造血干细胞，在体外通过慢病毒载体引入表达腺苷脱氨酶的ADA基因，然后将改造过的造血干细胞注回患者体内。这些改造过的造血干细胞能够在患者体内增殖并且分化为各种正常表达腺苷脱氨酶的血细胞。

在本次公布结果的临床试验中，总计20名年龄在4个月到4.3岁之间的ADA-SCID患者接受了OTL-101的治疗。试验结果表明，接受OTL-101的ADA-SCID患者在接受治疗24个月之后，仍然维持着100%的生存率和100%的无事件生存率。这里，无事件生存指的是患者无需接受酶替代疗法或者紧急移植手术来控制他们的病情。历史上接受造血干细胞移植疗法的患者同期总生存率为88%，无事件生存率只有56%。

Orchard公司首席科学官Bobby Gaspar博士表示：“这些结果表明，移植自体经过基因工程改造的造血干细胞，能够长期恢复免疫系统的功能。我们相信OTL-101有能力帮助ADA-SCID患者恢复抵抗感染的免疫能力，让他们拥有更为健康的生活。”

Orchard公司的首席医学官Andrea Spezzi博士补充道：“我们将争取在2020年递交生物制剂许可申请(BLA)，让我们向将这款新治疗选择带给患者的目标更近一步。”

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