FDA将囊性纤维化治疗批准扩大到6至12岁的儿童

美国食品和药物管理局今天宣布，囊性纤维化治疗Symdeko(tezacaftor / ivacaftor)片的适应症已经扩展到治疗6岁及以上患有囊性纤维化和某些基因突变的儿童。

Symdeko被批准用于治疗患有两个拷贝的F508del突变(最常见的突变类型)和CFTR基因中至少有一个突变的患者，这些突变对Symdeko中的活性成分有反应。美国食品药品管理局去年批准Symdeko用于12岁及以上儿童的相同基因突变治疗。6至12岁重量小于30公斤的儿童的剂量是早上50毫克tezacaftor和75毫克ivacaftor的一片，大约12小时后一片75毫克ivacaftor。在12岁及以上或体重30kg或以上的患者中，剂量是一片含有100mg tezacaftor和150mg ivacaftor的片剂和12小时后含有150mg ivacaftor的片剂。

Symdeko的批准是基于三项3期，双盲，安慰剂对照试验，显示肺功能改善和急性加重减少。6岁至12岁儿童的扩大适应症是基于12岁及以上患者的数据以及6至12岁患者的数据的额外支持。Symdeko对6岁至12岁的70名囊性纤维化患者进行了为期24周的开放性研究，证实了Symdeko对6至12岁儿童的安全性。

Symdeko的标签表明它应该始终与含脂肪的食物一起服用，不应与某些抗生素，癫痫药物，圣约翰草或含有葡萄柚或塞维利亚橙的食物混合使用。该处方信息包括转氨酶升高的警告和对儿童服用Symdeko白内障的风险，并警告不要与CYP3A诱导剂同时服用Symdeko。最常见的副作用是头痛，恶心，鼻窦充血和头晕。

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