新药为难治性骨髓瘤患者开辟了新的治疗选择

一种名为Selinexor的新型药物为难治性骨髓瘤患者的治疗开辟了新的选择。这是一项重大国际临床试验的结论，奥地利克雷姆斯的卡尔·兰德斯坦纳健康科学大学(KL Krems)也参加了该试验。该结果现已发表在《新英格兰医学杂志》上。由于采用了新的作用方式，该化合物为越来越多的肿瘤细胞对三种主要药物产生耐药性的患者带来了希望。

多发性骨髓瘤是血液系统恶性肿瘤的第二常见形式。除了适合患者和传统化学疗法药物的自体干细胞移植外，三类药物的最佳组合构成了骨髓瘤治疗的基础：免疫调节药物(IMiD)，蛋白酶体抑制剂和单克隆抗体。如果患者对这些药物中的一种产生抗药性，他们通常会改用另一种药物。目前，对于越来越多的对所有三种药物都有抗药性的骨髓瘤患者，尚无进一步的药物治疗方法，从而排除了患者生存率的进一步提高。但是，包括KL Krems的Klaus Podar博士(来自内科2，

清晰的结果

“在我们的试验中，超过四分之一的骨髓瘤患者对新药Selinexor联合地塞米松(一种免疫抑制剂)的治疗产生了积极反应，” Klaus Podar在评论该研究的关键发现时说。主要终点为总体反应，定义为确诊的部分反应(骨髓瘤蛋白血清蛋白降低≥50%)。由于取得了这些令人振奋的结果，Selinexor最近在美国获得了加速批准程序的授权。

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来自欧洲和美国的总共122位患者参加了2b期临床试验。他们平均65岁，患有骨髓瘤超过六年。所有患者均接受了3到18种治疗方案并进展。所有受试者均接受与地塞米松联用的新药。

新的机会

Selinexor是一种有吸引力的替代产品，主要是因为其作用方式是全新的。它基于对输出蛋白1(XPO-1)的抑制，该蛋白负责将与肿瘤细胞增殖相关的分子从细胞核(“发电厂”)转运到细胞质。另外，Selinexor激活细胞核中的肿瘤抑制蛋白。结果，Selinexor杀死癌细胞。这种以片剂形式提供的药物将给人们带来新的希望，特别是对过去接受过各种治疗并且实际上没有其他选择的患者而言;正如Klaus Podar指出的那样：

对于那些其他治疗失败的患者，这种药物有可能成为一种新的治疗选择。”

在Podar看来，在美国加速批准该药物表明了在某些情况下靶向疗法的有效性，并强调了相关研究对患者利益的重要性。Selinexor只是KL Krems肿瘤学研究人员正在研究的许多针对骨髓瘤的新治疗方法之一。其他方法包括作为自体干细胞移植的一部分的联合疗法以及转录因子的靶向调控。最近在KL Krems举行的第九届肿瘤学日，专家们对当前正在进行的相关活动进行了很好的概述，并强调了该大学作为下奥地利州领先的肿瘤学中心日益增长的声誉。

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