科普腹腔内感染短期抗生素治疗试验及儿童盲症基因治疗

腹腔内感染的成功治疗需要结合解剖源控制和抗生素。抗菌治疗的适当时间仍不清楚。

方法

我们随机分配518例复杂的腹腔内感染和适当的源头控制的患者，直到发热，白细胞增多和肠梗阻消退后2天接受抗生素治疗，最多治疗10天(对照组)，或者接受固定疗程的抗生素治疗。抗生素(实验组)持续4±1个日历日。根据治疗组，主要结果是手术部位感染，反复腹腔内感染或在指标源控制程序后30天内死亡的复合结果。次要结果包括治疗时间和随后的感染率。

结果

实验组257例患者中有56例(21.8%)发生了手术部位感染，腹腔内反复感染或死亡，而对照组的260例患者中有58例(22.3%)发生了手术部位感染，腹腔内反复感染或死亡(绝对差，-0.5个百分点; 95%置信区间[CI]，-7.0至8.0; P = 0.92)。实验组抗生素治疗的中位时间为4.0天(四分位数范围为4.0至5.0)，而对照组为8.0天(四分位数范围为5.0至10.0)(绝对差异为-4.0天; 95%CI) ，-4.7至-3.3; P <0.001)。在主要结果或其他次要结果的各个组成部分的个体发生率方面，没有发现显着的组间差异。

结论

在经过适当的源控制程序的腹腔内感染患者中，固定持续时间的抗生素治疗(约4天)后的结局类似于经过更长疗程的抗生素治疗(约8天)后的结局，直到治疗解决。生理异常

莱伯先天性黑眼病的视网膜基因疗法是一种常染色体隐性遗传性儿童盲症，已被广泛认为是安全有效的。治疗三年后，视力得以维持，但治疗后视网膜的感光细胞损失率与未治疗视网膜相同。在这里，我们描述了来自三名接受治疗的患者的长期随访数据。在治疗区域中，两名患者在治疗后近6年，第三名患者在治疗后4.5年，治疗区域的视觉敏感度地形图表明，视力改善区域逐渐缩小。(由美国国立眼科研究所资助; ClinicalTrials.gov号NCT00481546 。在新标签中打开。)

莱伯的先天性黑蒙病是一种儿童发作的常染色体隐性失明，已知是由至少19个不同基因的突变引起的，直到2008年才成功开发出可治愈由突变引起的疾病的基因疗法，从而被认为是无法治愈的。RPE65。在三个独立但同时进行的临床试验中，将编码RPE65(视网膜色素上皮特异性蛋白65 kDa)(维甲酸视力循环的关键酶)的基因引入与RPE65相关的Leber先天性黑蒙病患者的视网膜中。在所有试验中，在开始治疗后的几个月内宣布了治疗的安全性和有效性，其中包括单次施用含有每位患者RPE65。1-3这些研究被认为是基因治疗领域的里程碑。4

但是，即使在短期内，治疗反应也很复杂：恢复的酶循环显着减慢了动力学，这使结果测量变得复杂，夜视功能增强。5该疗法并未明显改变中央视力，但中央视网膜外侧的视锥光感受器可能显示出显着改善。5,6在2013年，我们确定了11个在一个或两个注射位点接受含RPE65载体的患者相对于未治疗的视网膜的治疗视网膜的感光细胞损失率。尽管患者的视力得到了改善，但感光细胞显示出进行性变性。7提出了一种组合方法，其中神经保护剂将与基因治疗一起使用，以减慢存在该疾病的任何年龄患者中出现的退行性疾病。8,9

在这里，我们报告了较早研究中三名接受治疗的患者的亚组治疗后5至6年的视力分析。7在这些患者中，经治疗的视网膜显示出改善的视觉敏感性，其面积缓慢增加然后收缩。

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