预防老年痴呆症的基因疗法试验即将启动

大约25年前，为了寻找阿尔茨海默症的病因，研究人员找到了APOE基因。APOE有时被称为“遗忘基因”，这种基因有三种常见的变体，APOE2、APOE3、APOE4，会增加或减少患阿尔茨海默症的风险。具体来说，APOE2会降低患病风险，APOE3是平均水平，APOE4会显著增加患病几率。

很快，研究人员将启动一项“脑洞大开”的临床试验——试图给携带有高疾病风险基因(APOE4)人的大脑“洗澡”，增加会降低疾病风险基因(APOE2)。

如果结果证实这种方法能减缓已经患有阿尔茨海默症的人的脑萎缩疾病，那么或许就能找到一种预防这种疾病的方法，即用基因疗法来拯救世界上最具毁灭性的疾病之一。

这项由曼哈顿威尔康奈尔医学院的Ronald Crystal领导的临床试验，是对抗阿尔茨海默症的一种新策略，也是基因疗法的新转折。

因为，目前大多数基因替换的工作都依赖于病毒将DNA指令带入人体细胞，其目的是通过替换单个出现故障的基因来修复血友病等罕见疾病。而常见的疾病往往不是单一的病因，所以基因治疗似乎是无用武之地。

宾夕法尼亚大学医学院教授Kiran Musunuru表示，计划在纽约进行的这项试验代表了一种新的基因疗法，其目的不是治愈，而是“降低健康人未来患病的风险”。

阿尔茨海默症已经成为一个数十亿美元的“赌局”，制药公司和病人在这个赌局中不断赔钱。今年1月，罗氏公司取消了对一种抗体的两项大型研究，该抗体旨在清除β--淀粉样蛋白的特征斑块。这是对“清除淀粉样蛋白或者抑制其聚集有助于防止老年痴呆”(淀粉样蛋白假说)的最新打击。

有些人认为是淀粉样蛋白起了作用。而另一些人则认为是另一种叫做tau的蛋白质，在垂死的神经元中发现了这种蛋白质的缠结。

Crystal说，他的试验计划避开了有关阿尔茨海默症真正病因的争论。 “关于阿尔茨海默症的病因，答案可能非常复杂。我们采取的方法是忽略所有这些，从基因的角度来考虑。” Crystal进一步解释道。

每个人都有两个APOE基因拷贝，一个来自母亲，一个来自父亲。这意味着有些人有一个APOE2基因和一个APOE4基因，而这些人患这种疾病的风险通常是平均的，因此研究人员得出结论，APOE2可能会以某种方式抵消APOE4的影响。

在猴子和小鼠的实验证明有效基础上，Crystal希望病毒能将“幸运基因”APOE2传播到病人的大脑中。

如果最后证明治疗有效的话，那么将来有一天，APOE4患者去看医生，一次性注射APOE2，或许就可以预防阿尔茨海默症。

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