神经科学家开发了一种新方法来进行独特的靶向基因治疗

瑞典隆德大学(Lund University)的神经科学家开发了一项新技术，利用病毒外壳将基因疗法传递到人体需要治疗的确切细胞类型。研究人员认为，这项新技术可以比作从数百万年到数周的急剧加速进化。

近年来，一些用于治疗复杂疾病(如脊髓性肌萎缩和酶缺乏症)的革命性新疗法都是基于基因疗法。

通过基因治疗，遗传物质可以通过生物药物来控制或改变。例如基因剪刀CRISPR / Cas9和所谓的CAR-T细胞，它们被用来治疗各种癌症。这种治疗方法通常是通过在实验室中培养病毒来实现的。这些病毒被改造成无害的，可以将新的遗传物质输送到人体细胞，取代受损的基因组。病毒传播所必需的自身基因组已经被完全移除。

在过去的五年里，神经科学家Tomas Bjorklund和他的研究小组已经开发出了一种加工这些病毒外壳或病毒衣壳的方法，这样它们就可以精确地到达需要治疗的人体细胞类型，例如神经细胞。该过程结合了强大的计算机模拟和建模与最新的基因技术和测序技术。

由于这项技术，我们可以在细胞培养和动物模型中同时研究数百万种新的病毒变体。由此，我们可以创建一个计算机模拟，为选定的应用程序构建最合适的病毒外壳——在本例中，是用于治疗帕金森病的多巴胺生成神经细胞。

你可以把这看作是戏剧性地加速了从数百万年到数周的进化。我们能够做到这一点的原因是，我们将病毒的每一代与同一神经细胞中的所有其它病毒进行平行研究。与进化不同的是，在进化过程中，只有最适合的病毒才能存活到下一代，我们也可以通过这个过程了解到是什么原因使病毒的工作效率降低。在建立解释所有信息的计算机模型时，这一点至关重要。”

托马斯·比约克隆德，隆德大学转化神经科学高级讲师

有了这种新方法，研究人员就可以大大减少对实验室动物的需求，因为同一种药物的数百万种变种都是在同一个人身上研究的。他们还能够将研究的重要部分从动物身上转移到人类干细胞的细胞培养上。

“例如，我们相信，我们成功制造的新合成病毒将非常适合用于帕金森氏症的基因治疗，我们非常希望这些病毒载体能够投入临床使用。”我们与哈佛大学的研究人员一起，在波士顿建立了一家新的生物技术公司，Dyno Therapeutics，以进一步开发病毒工程技术，利用人工智能，用于未来的治疗，”Tomas Bjorklund总结道。

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