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研究人员恢复古老的腺样相关病毒

Schepens眼科研究所和马萨诸塞州眼耳医院的一组科学家已经复活了一种古老的腺相关病毒,该病毒在向肝脏,肌肉和视网膜提供基因治疗方面非常有效。

研究人员恢复古老的腺样相关病毒

鉴于其基本性质,病毒可以是基因治疗的理想传递系统。

为了生存,病毒必须渗入未检测到的宿主生物体,并将其遗传物质转移到宿主细胞中,在那里它将利用宿主进行复制和增殖。

利用这一点,科学家可以将治疗基因插入病毒中,然后利用病毒将基因传递到人体内适当的细胞或组织。

到目前为止,用于基因治疗的腺相关病毒选自在整个人群中自然循环的病毒。

如果患者暴露于病毒,他们的身体可能会识别病毒,发动攻击,并在它能够进行治疗之前将其摧毁。

设计新的良性病毒可以使病毒无法识别,并增加给定基因治疗的人数。

然而,通过这些病毒的复杂结构阻碍了改良腺相关病毒的改造工作。

就像拼图游戏的碎片一样,病毒壳中的每种蛋白质都必须完美地配合在一起才能使病毒正常发挥作用。改变病毒的一部分中的蛋白质以获得某些益处,例如更有效的基因转移或宿主免疫细胞的识别减少,最终可能破坏整个壳的结构完整性。

为了克服这一挑战,Luk Vandenberghe博士及其合作者已转向进化史以寻求指导。

随着时间的推移,腺相关病毒的祖先经历了一系列变化,这些变化保持了病毒的结构完整性,同时略微改变了它的一些功能。

该团队能够重建变化的进化时间表,并在实验室中构建9种合成病毒。

当注射到小鼠体内时,最古老的ANC80成功靶向肝脏,肌肉和视网膜而不会产生毒副作用。

“我们相信我们的研究结果将告诉我们如何构建复杂的生物结构,如腺相关病毒。根据这一知识,我们希望设计下一代病毒作为基因治疗的载体,“Cell Reports杂志发表的一篇论文的高级作者Vandenberghe博士说。

该团队计划在整个进化过程中描述ANC80与宿主之间的相互作用,并继续寻求改进的临床应用载体。

他们还将研究其治疗肝脏疾病和视网膜失明症的潜力。

“在这项研究中开发和表征的载体展示了独特而有效的生物学,证明了他们对基因治疗应用的考虑,”Vandenberghe博士说。

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