包装遗传物质的设计蛋白质有助于提供基因治疗

如果您购买过新的iPhone，那么您已经体验过良好的包装。盖子慢慢地从盒子中分离出来的方式。拉片可帮助您移除设备。甚至纸张的纹理也很重要。iPhone包装的每个方面都经过精心设计，以获得令人愉悦的美学体验。在基因组编辑方面，良好的包装更为重要。

在“自然”杂志最近的一篇文章中，华盛顿大学的一个生物工程师团队描述了一种新型包装，用于保护遗传材料，特别是RNA。这种设计师包装由蛋白质组成，这些蛋白质自组装成称为衣壳的足球状纳米结构。这些微小的颗粒包裹着RNA，使其能够在小鼠体内移动数小时而不会降解 - 避免了成功进行基因编辑的最大挑战之一。

提供遗传材料

将遗传物质(DNA或RNA)移动到整个身体 - 或将其靶向特定器官和组织 - 是人类基因组编辑的关键挑战。除了物理上切割DNA的像CRISPR这样的技术之外，一些可能挽救生命的基因疗法将需要插入新的遗传元件作为修复模板。但这些遗传蓝图一旦进入体内就会面临危险的状况。

因为致命的感染通常在病原体的不需要的遗传物质进入我们的细胞时开始，我们的身体已经发展出快速检测和摧毁外来DNA和RNA分子的复杂方法。简单地说：未受保护的遗传物质不会长时间残留。事实上，在科学家作为基因编辑工具加入之前，CRISPR本身就在细菌中进化，以完成这种搜索和破坏功能。

生物技术专家已经知道这个交付问题已有一段时间了。大多数研究人员已经转向可能听起来像一个令人惊讶的解决方案：工程病毒。

病毒含有它们自己的遗传物质，它们插入或注射以感染细胞。如果病毒可以被重新设计，从而代替人指定的遗传物质导入患者的细胞也没有使他们生病了，思维变，那么也许他们可以作为DNA或RNA的新的治疗位物理包装。

目前用于将分子递送到人细胞中的最流行的病毒是腺相关病毒或AAV。这种病毒不仅是实验室研究的宠儿，美国食品和药物管理局还准备批准一项开创性的基因疗法，该疗法在最近的临床试验显示，工程化的AAV可以帮助安全地恢复盲人的有限视力。但是，专家指出，这种良性病毒并不是基因传递问题的完美解决方案。

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