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金纳米粒子用于替代新的CRISPR方法中的病毒

2018-12-21 09:08:39 • 来源：

(Phys.org) - 来自加利福尼亚大学和东京大学的一组研究人员发现了一种使用CRISPR基因编辑技术的方法，该技术不依赖于病毒来传递。在他们发表在“ 自然生物医学工程 ”杂志上的论文中，该小组描述了新技术，它的工作原理以及需要进行的改进，使其成为可行的基因编辑工具。

金纳米粒子用于替代新的CRISPR方法中的病毒

CRISPR-Cas9最近出现在新闻中，因为它允许研究人员直接编辑基因 - 要么禁用不需要的部分，要么完全替换它们。但尽管有许多成功案例，该技术仍然存在严重缺陷，无法将其用作真正的医疗工具 - 它有时会犯错误。这些错误可能会导致主机出现小问题或大问题，具体取决于出错的地方。之前的研究表明，大多数错误都是由于交付问题造成的，这意味着需要替换该技术的病毒部分。在这项新的努力中，研究人员报告说他们已经发现了这样一种替代品，它运作良好，能够修复Duchenne肌营养不良症小鼠模型中的基因突变。该团队已将此命名为新技术 CRISPR-Gold，因为金纳米粒子被用来传递基因编辑分子而不是病毒。

新包装是通过修改一点DNA以使其粘附到金纳米颗粒然后是Cas9蛋白和RNA指导而产生的。然后用聚合物涂覆包装，该聚合物用作容器外壳 - 也引发内吞作用(一种细胞转运形式)并且一旦进入靶细胞就帮助分子逃逸内体。然后分子开始起作用 - Cas9切割靶DNA链，指导RNA显示需要做的事情，DNA链被放置在存在突变的地方。结果是没有导致Duchenne肌营养不良的突变的基因。

然而，该技术仍然存在要克服的主要问题 - 它仅适用于本地化应用。理想地，将大量包装注入血流中，允许修复所有细胞类型，例如受突变基因损伤的肌肉。

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