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是什么阻碍了基于CRISPR的治疗方法

2019-01-03 11:46:17 • 来源：

名为CRISPR的基因编辑工具能够快速，清晰地去除特定的DNA片段，这彻底改变了生物技术。许多研究人员认为该技术可能会导致成千上万的疾病。那么实现CRISPR的潜力需要什么呢?另一个突破。化学与工程新闻(C&EN)的封面故事是美国化学学会的每周新闻杂志，其最新尝试找到了它。

是什么阻碍了基于CRISPR的治疗方法

C&EN的记者Ryan Cross指出，自2012年受孕以来，CRISPR已经导致成千上万的科学论文和大量的生物技术初创企业。该技术的吸引力在于它不仅可以治疗而且可以治愈科学家长期以来一直在努力解决的棘手问题，包括镰状细胞病，杜氏肌营养不良症和癌症。中国的研究人员表示，他们已经开展了一项人体临床试验，该试验涉及从患者身上移除细胞，使用体外的CRISPR进行编辑，并将修饰后的细胞放回体内。宾夕法尼亚州的一个团队正准备在美国进行类似的临床试验

然而，该技术的最大希望在于将编辑工具直接注入患者体内。但是，将系统偷偷穿过身体的防御并进入需要它的细胞一直很困难。为了克服这一挑战，科学家们采取了多种方法，每种方法都有自己的额外障碍子集。尽管存在不利因素，研究人员表示，由于潜在的回报将是巨大的，因此对解决方案的追求无疑将继续下去。

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