Leo Pharma PellePharm推出7.6亿美元+罕见皮肤病联盟

两家公司今天表示，Leo Pharma将合作开发和商业化PellePharm公司用于治疗Gorlin综合征的iii期patidegib外用凝胶2%，这一潜在的合作金额超过7.6亿美元，将Leo扩展为罕见的皮肤病，并使其有机会购买PellePharm公司的产品。

这一合作将使Leo能够资助PellePharm开发项目——从最初承诺的7000万美元开始，包括股权融资和金融研发支持，为计划于2019年第一季度开始的全球三期试验(NCT03703310)提供资金。据ClinicalTrials.gov网站称，截至昨日，该试验“尚未招募”患者。

PellePharm正在开发2%的patidegib外用制剂，目的是为预防Gorlin综合征(也称为基底细胞癌痣综合征，BCCNS)提供首个获得批准的治疗方案。根据美国国家卫生研究院的研究，大约每3.1万美国人中就有1人(约1万人)被认为患有Gorlin综合征，其特征是编码PATCHED1 (PTCH1)的肿瘤抑制基因的一个等位基因发生了结构上的遗传性突变，而PTCH1是hedgehog信号通路的主要抑制剂。

治疗格林综合征的标准是手术。根据PellePharm的数据，从青少年中期开始，患者每年要接受多达30次的手术。

“支持我们的雄心勃勃的2025年战略,这是利奥制药公司的入口在罕见的皮肤病,它提供了一个独特的机会将第一个治疗期待人们患有非常严重的皮肤疾病,目前还没有批准的疗法,”托尔斯滕Thormann,里奥的副总裁的研究,在一份声明中说,该公司的公开承诺到2025年开发治疗帮助1.25亿名患者。

为了实现这一目标，利奥今年早些时候宣布了收购拜耳全球处方皮肤科子公司的计划，收购价格未披露。Leo在9月4日表示，美国股市收盘条件已经完成。

正II期数据

PellePharm 10月15日鼓吹积极更新的数据来自两个第二阶段的研究patidegib局部凝胶在北方的罕见疾病和海报会议孤儿产品突破2018年峰会在华盛顿特区的研究显示临床间隙和预防基底细胞癌(BCC)六个月的治疗后肿瘤patidegib局部凝胶治疗患者,并对散发性结节性BCCs患者治疗3个月后进行临床和组织学清除。

Patidegib是通过阻断hedgehog信号通路中的疾病来阻断BCC肿瘤的。PellePharm认为，通过提供一种外用配方，它可以为患者提供口服患者吉布在I期试验中所显示的疗效，而且没有副作用。PellePharm说，凝胶配方在室温下稳定至少两年，这使其成为一种可行的潜在疗法，可用于正在进行的、家庭管理的Gorlin综合征和高频BCC。

用于戈林综合症的Patidegib外用凝胶已经获得了FDA的孤儿药和突破性治疗的指定。

Leo和PellePharm同意成立一个联合发展委员会，由PellePharm监督全球发展努力，Leo提供咨询支持。两家公司表示，他们将共同推动商业化计划。

双方的合作还让Leo获得了收购PellePharm所有股份的选择权。该公司表示，如果Leo行使该选择权，PellePharm及其股东可获得最多6.9亿美元的额外资金，其中包括并购考虑、监管和商业里程碑付款。这些股东还可以获得两位数的特许权使用费，这些特许权使用费与实现商业里程碑有关。

这项合作使我们有望在2019年初启动关键的III期戈林综合征试验。在潜在的合并之后，我们期待着与Leo Pharma合作，解决其他未被满足需求的罕见皮肤病，”PellePharm总裁兼首席执行官Sanuj Ravindran补充道。

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