乳腺癌药物减缓致命肌肉疾病的进展

发现FDA批准的疗法是有效的治疗疾病他们不是最初设计的不仅是偶然的,但它也可以大幅减少所花费的时间让药物的病人在关键需要这些化合物通常已经经历了广泛的安全测试会花费数年时间来编译。有鉴于此,调查人员在日内瓦大学(UNIGE),与大学的合作法国斯特拉斯堡已经确定,脱胎乳腺癌药物它莫西芬不仅大大减少了进程的myotubular myopathy-a严重的遗传疾病,会导致肌肉瘫痪从出生和导致死亡之前两年的年龄,但是也提高预期寿命在动物模型中,增加了7倍。

这项新研究的发现发表在今天的《自然通讯》杂志上，文章题为“它莫西芬延长了致命的x型管状肌病小鼠的生存期，减轻了其症状”。“肌小管性肌病是一种严重的遗传性疾病，从出生起就削弱了所有的骨骼肌。90%的受感染婴儿活不到两岁。

“这种疾病影响5万名男性婴儿中就有一名婴儿的X染色体，”资深研究人员Leonardo Scapozza博士解释说，他是UNIGE理学院药学院的教授。只有男孩会患上肌小管性肌病，因为女孩的第二个X染色体通常会补偿第一个染色体可能发生的突变。

目前，还没有这种基因缺陷的治疗方法。然而，有价值的基因治疗研究目前正在进行中。

“但要得出临床试验有多有效的结论，还需要几年时间，”联合高级研究员奥利维尔·多奇斯博士(Olivier Dorchies)补充道。“这就是为什么我们求助于一种已经被授权用于人类其他治疗的分子，希望能找到一种更快的方法来对抗这种危及生命的疾病。”

有趣的是，研究人员把重点放在了多年来一直用于治疗乳腺癌的他莫昔芬上，因为这种分子在保护肌纤维方面有几个有趣的特性:它是抗氧化剂、抗纤维化和保护线粒体。

“在之前的一项研究中，我们使用他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症，这也是一种遗传性肌肉疾病，每3500名男孩中就有一名患有这种疾病，他们的预期寿命为30岁，”首席研究研究员伊莱纳姆盖伊(Elinam Gayi)说。“结果非常好，临床试验也在进行中。”

这就是为什么科学家们一直在研究这种分子，试图对抗肌管性肌病，尽管它也会导致肌肉麻痹，但其作用机制与杜兴的不同。

“肌小管性肌病是由肌小管蛋白缺乏引起的，肌小管蛋白是一种转化脂质信使的酶。没有它，这种被称为dynamin 2的蛋白质就会积累并导致肌肉萎缩。在寻找治愈方法的过程中，几个研究小组探索的途径之一是针对由他莫西芬调节的dynamin 2。

在目前的研究中，研究小组每天口服他莫昔芬给患病小鼠，这些小鼠的症状与患病婴儿相同，并将其与食物混合。测试三种剂量:0.03 mg/kg、0.3 mg/kg和3 mg/kg。如果我们考虑到老鼠和人类之间的代谢差异，那么用于治疗女性乳腺癌的最高剂量是相匹配的。研究小组取得的结果不容置疑。一只未经治疗的患病老鼠平均存活45天。在剂量最低的情况下，平均预期寿命为80天，中等剂量的情况下增加到120天。

但是如果剂量最大，老鼠的平均寿命可以达到290天，是未经治疗的老鼠的7倍。有些甚至存活了400多天!斯卡波扎博士惊呼道。

同时，瘫痪的进程大大减缓，甚至完全停止。肌肉强度增加了两倍，健康老鼠和患病老鼠之间的肌肉赤字有可能恢复60%。科学家们在老鼠出现第一个症状时就开始了治疗，即大约三周大的时候后肢瘫痪。然而，他们并没有排除更早的给药可能对肌肉无力更有效。

多尔奇斯博士说:“与我们的研究平行的是，多伦多儿童医院的一个研究小组在更年轻的老鼠身上测试了这种药物，但这种疾病没有发展。”“问题是，在人类中，肌管性肌病在胎儿发育期间就开始了，所以很难知道如果这种分子在出生后产生，是否可以完全避免瘫痪。”

Gayi总结道:“既然它莫西芬已经被授权用于人体，杜氏肌营养不良症的临床试验也正在进行中，我们希望在几年内能有一项临床试验上线。”“现在是临床医生充分利用我们的研究并将其付诸实践的时候了。

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