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基因疗法新锐Beam Therapeutic完成1.35亿美元B轮融资

3月6日,由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办的公司Beam Therapeutic宣布,完成1.35亿美元的B轮融资,值得一提的是,Beam是首个利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司,公司以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法,致力于治疗遗传疾病。

基因疗法新锐Beam Therapeutic完成1.35亿美元B轮融资

据悉,去年5月Beam完成了高达8700万美元的A轮融资。此次,B轮融资由新投资者Redmile Group,Cormorant Asset Management和Altitude Life Science Ventures投资,以及现有投资者F-Prime Capital,ARCH Venture Partners,Eight Roads Ventures和Omega Funds参与投资。

Beam的核心技术来自张锋教授与David Liu教授两人的科研突破,能精准地对DNA或RNA上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是DNA还是RNA,其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差,就会导致细胞功能受损,引发疾病。Beam指出其单碱基编辑技术是CRISPR基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分,其一是能特异性靶向基因组中任意位点的CRISPR酶。我们可以通过使用不同的酶,来靶向DNA或RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的CRISPR基因编辑技术不同,这种酶主要涉及对碱基的化学修饰,不会切开DNA或RNA,理论上安全性也更高。

许多人指出,Beam Therapeutics的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先,通过靶向DNA,它有望一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向RNA则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说,研究人员可以自主选择作用的时长;其次,其CRISPR酶和碱基修饰酶都已模块化,研究人员可以根据需求,对其进行自由组合。

正如这家新锐在官网上所言:“利用这项技术,我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变,(在基因组里)写入有利于预防疾病的遗传变异,或是调节致病基因的表达。”如果这一技术能成功转化,将潜力无限。

目前Beam专注于四大领域的发展,它们分别是:

基因矫正:修正致病的突变,引入临床上有益的基因变异,或起到抑制作用的变异

基因调节:编辑基因的调控元件

基因沉默:引入终止密码子,从而关闭基因的翻译

基因重编码:通过编辑密码子,改变蛋白质的氨基酸序列

Beam Therapeutics公司首席执行官John Evans表示:“自从去年公司成立以来,在单碱基编辑技术上我们已经取得了重大进展,现在我们有10个项目正在进行中,并且团队规模扩大到了70多名员工。我们很高兴能够获得世界领先投资者的支持,此次融资资金将用于扩大团队,巩固我们在基因编辑技术的世界领先地位,以及推进管线内遗传疗法进入临床,为遗传病患者造福。”

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