中国基因网

中国基因网您的位置：首页 >行业资讯 >

小鼠基因编辑但仍在子宫内

2019-04-21 13:33:40 • 来源：

小号cientists已经使用CRISPR技术来编辑出肺部疾病的致病基因，而小鼠子宫内，抢救肺的功能，不影响其他器官，他们报告了在周三(4月17日)科学转化医学。在靶基因失活后，与未处理的动物不同，小鼠在出生后存活。

小鼠基因编辑但仍在子宫内

作者说，由于携带这种疾病的小鼠将在出生后不久死亡，基因编辑干预需要在分娩前发生。他们将CRISPR-Cas9注射到怀孕小鼠的羊水中，该小鼠胎儿携带SFTPC基因的突变版本，该基因编码一种蛋白质，有助于防止肺在倒空时塌陷，该论文称。

作者报告说，基因编辑在20%的小鼠肺部的靶细胞中是成功的。

“这篇论文令人兴奋的是，他们只针对受影响的器官，甚至肺部的特定细胞进行了特异性靶向，”未参与该研究的维克森林大学的GraçaAlmeida-Porada告诉STAT。此外，该报告指出，有性生殖细胞中不存在遗传变化，表明它不能传递给后代。

这项概念验证研究表明，可以在子宫内编辑基因。“我们所看到的未来是一种在其遗传起源上治疗这些异常的微创方式，”费城儿童医院的共同作者William Peranteau告诉连线。

作者在报告中指出需要优化注射技术和试剂输送方法，以避免暴露怀孕的母亲。此外，该团队正在“努力提高成功编辑的百分比和生存率，并且对两者都持乐观态度，”STAT报道。据STAT称，由于研究人员使用CRISPR来激活基因而非修复它，因此团队无法对人类使用相同的程序，因为如果没有功能正常的副本，人类将无法生存。Peranteau告诉Fierce Biotech，该团队需要在进行人体试验之前测试不同的CRISPR传递技术。

郑重声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息之目的，如有侵权行为，请第一时间联系我们修改或删除，多谢。

推荐内容