新药减缓干性年龄相关性黄斑变性的进展

一个国际研究小组已经找到一种方法来减缓晚期形式的年龄相关性黄斑变性(AMD)的进展，这是西方国家不可逆转的严重视力丧失的主要原因。

“我很满意结果。在过去的十年中，我们在治疗AMD的一种晚期并发症方面取得了巨大的进步，这种并发症被称为湿性AMD，其中血管在眼睛后部渗漏并迅速破坏视力，“团队成员Robyn Guymer教授说。澳大利亚眼科研究中心和墨尔本大学。

“现在我们正在引导我们注意治疗AMD其他不可逆转的晚期并发症，称为干性AMD或地理性萎缩。”

干性AMD是视网膜中的细胞多年缓慢死亡的状态，最终导致不可逆的视力丧失。

“这就像是在你的视野中吃了虫洞，他们慢慢地在视觉的中间部分加入，破坏了阅读，驾驶和识别面孔的能力，”Guymer教授解释说。

Apellis Pharmaceuticals，Inc。是一家临床阶段的生物制药公司，开发了一种治疗自身免疫疾病的新型治疗化合物平台，开发了一种名为补体因子3(C3)抑制剂APL-2的新化合物，用于治疗干性AMD患者。

研究人员说：“APL-2被设计用于在C3中心抑制补体级联，并且可能比补体的部分抑制剂更有效地治疗多种补体介导的疾病。”

“APL-2是一种与聚乙二醇聚合物结合的合成环肽，可与C3和C3b特异性结合，有效阻断补体激活的三种途径(经典，凝集素和替代)。”

在APL-2的II期试验菲伊被Apellis制药公司资助，其中包括246例在40个试验基地，在美国，澳大利亚和新西兰。

每月或每隔一个月给患者注射12个月，与对照患者相比，导致干燥AMD病变生长分别减少29%和20%。

此外，在研究的后六个月中观察到更大的效果：每月给药时干燥AMD病变生长率降低47%，每隔一个月给药降低33%。

“我们对这项研究的结果感到非常兴奋，” Apellis Pharmaceuticals的创始人兼首席执行官Cedric Francois博士说。

“除了在12个月内显示出统计学显着的疾病减缓之外，APL-2的效果似乎在研究的后六个月增加，使变性率减慢近一半。我们计划尽快推进第三阶段的研究。“

“对于所有患有干性AMD的人来说，这些结果非常令人兴奋，” Retina-Vitreous Associates Medical Group的团队成员David Boyer博士说。

“目前这是一种无法治愈的疾病，本次试验中萎缩进展的减少为我们患者的视力维持提供了新的希望。”

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