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科学家们在细胞内开辟了生物制剂的新世界

绝大多数畅销药物都是生物制剂 - 也称为蛋白质。目前,蛋白质用于治疗许多使人衰弱的疾病,包括关节炎,克罗恩病和几种癌症。他们帮助改善了全世界数百万人的生活。蛋白质有可能帮助数百万人,但他们不能,因为大多数人无法通过细胞边界到达需要它们的细胞区域:细胞内部。

科学家们在细胞内开辟了生物制剂的新世界

“数十年来人们都知道,蛋白质可以从细胞边界内化到称为内体的细胞区室,”耶鲁大学的Sterna化学教授,分子,细胞和发育生物学教授Alanna Schepartz说。“将这些分子从内涵体中取出并进入细胞内部是一个大问题。”

Schepartz及其在耶鲁大学的同事现在报告了一种有效解锁内涵体的分子密钥的特性,允许选择性地进入可能拯救生命的蛋白质药物的细胞内部。这一发现发表在“ 美国国家科学院院刊”上。

Schepartz与研究生Angela Steinauer,Jonathan LaRochelle和Susan Knox,博士后研究员Rebecca Wissner以及本科生Samuel Berry合作报告说,内体解锁关键是同型融合和液泡蛋白分选(HOPS)复合物 - 多蛋白组装将某些内体系在一起以使它们融合。当HOPS复合物起作用时,蛋白质治疗剂从内体逃逸。当它不起作用时,它们仍然被困在里面。

Schepartz说,蛋白质疗法可以劫持HOPS复合物以进入细胞内部的发现应该有助于科学家设计治疗性蛋白质来治疗那些使用其他方法未得到充分治疗的疾病。

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